令和７年度補正予算案 49百万円

医政局研究開発政策課

施策名：特定医療技術等の導入に向けた未承認薬等アクセス確保事業
① 施策の目的

② 対策の柱との関係

超希少疾患を対象とした治療薬や遺伝子治療等の技術、平時は国内において発生が想定されない
感染症治療薬などは、それらの導入が国民に対する質の高い医療の提供及び医療研究開発のイノ
ベーションに寄与するものである一方、事業性が極めて乏しく、従来の基盤整備施策のみでは企業に
よる開発着手・技術蓄積には至らず、それらの技術開発の機会を逃す状況にある。こうした領域の研
究開発について、より個別的・積極的な支援を行うことにより、革新的医薬品や新規医療技術のイノ
ベーションを推進する

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③ 施策の概要
超希少疾患の中でも患者数が1名から数十名規模の薬事承認取得が特に困難な疾患を対象に、保険外併用療養費制度を利用した
特定臨床研究・医師主導治験等の実施を支援することで、海外で承認済みで国内未承認の医薬品・再生医療等製品又は国内で臨床
研究が進んでいるが未承認の遺伝子治療等へのアクセスを確保するとともに、当該技術等の有効性・安全性に関する知見の収集を
進め、個別の技術等の状況に応じて、最適な社会実装方策へつなげる。
④ 施策のスキーム図、実施要件（対象、補助率等）等
【調査・準備】
・対象とする技術等の候補の調査
・事業スキームの検討
・プロトコールの検討

次年度以降 ： 有効性・安全性に関する知見の収集
代表機関：国立高度専門医療研究センター等
協力機関：臨床研究中核病院
※医師主導治験・保険外併用療養費制度の活用

国

実施機関

補助金

委託
厚生労働省

⑤ 成果イメージ（経済効果、雇用の下支え・創出効果、波及プロセスを含む）

補正予算において、対象とする技術等の調査及び事業スキームの検討等を進め、課題を抽出することで、我が国における新技術
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等の創出・実用化の取組を加速化する。

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