第１回

市場性の乏しい医療技術等の開発支援について

特定医療技術等開発推進検討会

令和８年３月16日

資料１

＜論点と課題＞
• 超希少疾病や感染症に対する医薬品や医療技術の開発は、国民の公衆衛生・医療の質の向上につながる。
• 海外においては、超希少疾病等に対する医薬品や医療技術の治験が存在している。

• 一方で、市場性の乏しい超希少疾病等に対する医薬品や医療技術について、従前からの研究開発支援だけでは国内開発が進まない現状
がある。
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○市場性の乏しい医療技術等の開発について、支援の対象や支援のあり方についての検討が必要ではないか。
○市場性の乏しい医療技術等の開発を、先端医療研究開発の底上げにどのようにむすびつけるかの検討が必要ではないか。

「特定医療技術等」について
本検討会において、超希少疾病等に対する医療技術の中でも、特に国内患者数が少ない疾患や平時には発生のない
感染症等の患者を対象とした医薬品・再生医療等製品や再生医療等技術のうち、市場性が乏しく、開発が進みにくい

一方で、それらの導入が国民に対する質の高い医療の提供及び研究開発イノベーションに寄与するものを「特定医療
技術等」と呼称する。

「特定医療技術等」の開発支援の必要性
特定医療技術等はその特性から、従来の基盤整備施策及び単なる開発公募のみでは企業による開発着手・技術蓄
積には至らず、日本における技術開発や導入の機会を逃す状況にある。このため、新たな支援に係る取組（特定医
療技術等の導入に向けた未承認薬等アクセス確保事業）により、その研究開発を個別的・積極的に支援することを
検討したい。

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