3．臨床成績
切除不能な胸腺癌の承認時に評価を行った主な臨床試験の成績を示す。
【有効性】
国内第Ⅱ相臨床試験（Marble 試験）
化学療法歴のない切除不能な胸腺癌患者*148 例を対象に、本剤 1,200 mg、カルボプラ
チン及びパクリタキセルの併用投与の有効性及び安全性を検討する第Ⅱ相試験を実施
した*2。
本試験に登録された 48 例全例を有効性の解析対象とした。主要評価項目である
RECIST ver.1.1 に基づく画像中央判定による奏効率の結果（
（2024 年 7 月 6 日データカッ
トオフ）は表 1 のとおりであり、奏効率の 95%信頼区間の下限は、事前に設定した閾値
奏効率（30%*3）を上回った（表 1）。
*1（
：①根治的手術・放射線療法が不能な正岡分類Ⅲ、Ⅳa 又はⅣb 期と診断された胸腺癌患者、及び②
根治的手術・放射線療法後の再発の胸腺癌患者が対象とした。
*2：本剤 1,200 mg、カルボプラチン AUC 6 mg・min/mL 相当量及びパクリタキセル 200 mg/m2 を 3 週
間間隔（以下、
「Q3W」という。
）で 4～6 回投与した後（投与回数は担当医師の判断により決定
された）
、本剤 1,200 mg を Q3W で投与した。
*3：化学療法歴のない切除不能な胸腺癌患者を対象とした臨床試験/臨床研究における CBDCA/PTX
投与及び CBDCA とアムルビシンとの併用投与の奏効率が 21.7～35.9%であったと報告されてい
ること（
（J Clin Oncol 2011; 29: 2060-5、Ann Oncol 2015; 26: 363-8 等）を参考に、閾値奏効率を 30%
とした。
表 1 最良総合効果及び奏効率
（Marble 試験、有効性解析対象、RECIST ver1.1、画像中央判定、2024 年 7 月 6 日データカットオフ）
例数（%）
48 例
0
27（56.3）
20（41.7）
1（2.1）
27
（56.3［41.2, 70.5］）

最良総合効果

CR
PR
SD
PD
奏効（CR＋PR）
（奏効率［95%CI*］（%））
CR：完全奏効、PR：部分奏効、SD：安定、PD：疾患進行、CI：信頼区間
*：Clopper-Pearson 法

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