発作性心房細動の予防」及び乳幼児の「右心室流出路狭窄による低酸素発作の発症抑制」の適応を有する。しかしながら、当該適
応を有する製剤は 10 mg 錠の 1 規格のみであり、一部の小児及び乳幼児では、体重に応じた適切な用量を投与できない又は錠剤の
内服が困難といった理由から、錠剤の粉砕が必要である。したがって、年齢、体重によらず小児及び乳幼児で投与が可能、かつ有
効性及び安全性が担保された製剤の開発が必要とされている。以上より、指定要件イ②に該当する。
（3）対象とする用途に対して特に優れた使用価値を有することの該当性

ウ①及び②

〔特記事項〕
指定要件ウ①について
小児の「期外収縮（上室性、心室性）、発作性頻拍の予防、頻拍性心房細動（徐脈効果）、洞性頻脈、新鮮心房細動、発作性心
房細動の予防」の適応について、不整脈は心血行動態の異常を引き起こし得ること、小児期の心臓突然死の要因の 1 つであること
（心臓突然死の予知と予防法のガイドライン（2010 年改訂版））等を踏まえると、重篤な疾患である。また、乳幼児の「右心室流
出路狭窄による低酸素発作の発症抑制」の適応について、右心室流出路狭窄により高度の低酸素発作が生じた場合、適切な処置を
行わないと意識障害や全身痙攣を引き起こし死亡に至る場合があることから、重篤な疾患である。以上より、指定要件ウ①に該当
する。
指定要件ウ②について
本薬は、小児の「期外収縮（上室性、心室性）、発作性頻拍の予防、頻拍性心房細動（徐脈効果）、洞性頻脈、新鮮心房細動、
発作性心房細動の予防」及び乳幼児の「右心室流出路狭窄による低酸素発作の発症抑制」の適応を有し、国内の治療ガイドライン
（小児不整脈の診断・治療ガイドライン（2010 年改訂版）、小児心不全薬物治療ガイドライン（平成 27 年改訂版））でもこれら
の患者に対する標準的な治療薬として挙げられている。以上より、指定要件ウ②に該当する。
備

考

2