認められれば、ネシツムマブはEGFR遺伝子増幅陽性切除不能食道・胃・小腸・尿路上皮・
乳がんに対して有効であると判断する。ただし、開発を継続するべき有効集団は、
translational research（TR）研究結果も含めて判断する。
○副次評価項目：
有効性評価基準：
奏効期間、無増悪生存期間、全生存期間、治療成功期間、病勢制御割合、腫瘍縮小割合、
用量強度、治療開始前の EGFR copy number（CN）と有効性の関連、EGFR CN の変化（治
療開始前と 2 コース開始前）と有効性の関連
安全性評価基準：
有害事象発生割合
○目標症例数：
22 例(登録症例数：22 例)
○試験期間：
令和４年８月～令和７年８月
医療技術の試験結果：
○有効性の評価結果
主要評価項目
FAS（22例）の客観的奏効割合について、奏効例数、割合は、5例、22.7%（9.6%）であり、
22例全例が適格の場合は6例以上の奏効例が認められれば、ネシツムマブはEGFR遺伝子増
幅陽性切除不能食道・胃・小腸・尿路上皮・乳がんに対して有効であると判断すること
としていたことから、有効性は示されなかった。
副次評価項目
・ 奏効期間中央値（95%信頼区間）は、0.46年（0.06, 0.805）、奏効割合（95%信頼区間）
は「1年」が14.3%（0.7, 46.5）であった。
・ 無増悪生存期間中央値（95%信頼区間）は、0.249年（0.194, 0.468）、無増悪生存割
合（95%信頼区間）は「1年」が9.1%（1.6, 25.1）であった。
・ 全生存期間中央値（95%信頼区間）は、0.561年（0.309, 1.133）、全生存割合（95%
信頼区間）は「1年」が34.6%（15.6, 54.6）であった。
・ 治療成功期間中央値（95%信頼区間）は、0.246年（0.194, 0.342）、治療成功割合（95%
信頼区間）は「1年」が4.5%（0.3, 18.9）であった。
・ 病勢制御例数、割合（95%信頼区間）は、15例、68.18%（45.13, 86.14）であった。
・ 腫瘍縮小割合のwaterfall plot及びspider plotを「11.4.2.6腫瘍縮小割合」に示し
た。
・ 実投与DIの平均値±標準偏差は479.80±69.15 mg/week、中央値（最小値－最大値）
は496.85 mg/week（266.67-539.76）であった。RDIの平均値±標準偏差は89.96±12.97%、
中央値（最小値－最大値）は93.16%（50.00-101.20）であった。
・治療開始前EGFR CNに対する奏効割合のオッズ比（95%信頼区間）は「食道がんを除く
全がん種」で1.00（1.00, 1.00）、P = 0.22、
「胃がん」で1.00（1.00, 1.00）、P = 0.28
であった。
治療開始前EGFR CNに対する無増悪生存期間のハザード比（95%信頼区間）は「全がん
種」で1.00（1.00, 1.00）、P = 0.63、「食道がん」で0.86（0.68, 1.10）、P = 0.23、「胃
がん」で1.00（1.00, 1.00）、P = 0.60であった。
治療開始前EGFR CNに対する全生存期間のハザード比（95%信頼区間）は「全がん種」

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