第Ⅱ相試験
安全性評価基準：有害事象の発生
有効性評価基準：
1) 抗腫瘍効果(奏効率・病勢制御率)
2) 無増悪生存期間
3) 投与完遂性
4) 腹水細胞診陰性化率
○目標症例数：
導入相試験 6～18 人、探索相試験 35 人
(導入相試験のうち推奨投与量で治療を開始した症例を探索相試験の解析対象に含め
る。) (登録症例数：44 例)
○試験期間：
2016年10月～2024年９月
医療技術の試験結果：
○有効性の評価結果
本研究の第Ⅱ相試験の主要評価項目である全生存期間中央値は12.9ヵ月であった。主
要評価項目である全生存期間は中央値12.9ヵ月と期待値を超え、また80%信頼区間下限値
が9.5ヵ月と閾値を上回ったことから、本試験治療は「有効である」と評価した。
副次評価項目である抗腫瘍効果(奏効率・病勢制御率)は奏効率28.6%、病勢抑制率88.6%
であった。無増悪生存期間中央値は6.0ヵ月であった。また治療開始前に腹腔洗浄細胞診
陽性であった23例における、治療後の腹腔洗浄細胞診陰性化率は78.3%であった。
○安全性の評価結果
第Ⅰ相試験の主要評価項目である DLT 発現割合はコホートレベル 1 で 2 例が DLT(2/6
例)と判定され、33.3%であった。コホートレベル 2 とコホートレベル 3 ではともに DLT
がなく、0%であった。第Ⅰ相試験全体では DLT は 2/12 例で 16.7%であった。
CTCAE grade 3 以上の主な有害事象は好中球数減少 (46.9%)、白血球減少 (30.6%)、
貧血(18.4%)、発熱性好中球減少症(10.2%)、カテーテル留置部位感染(8.2%)であった。
試験治療との因果関係が否定できない重篤な有害事象は 15 件報告された。そのうち 1 件
(発熱性好中球減少症)は死亡例であった。それ以外の 14 件は「入院又は入院期間の延長」
が 13 件、「準じて重篤」が 1 件であり、適切な処置により回復した。
腹腔ポート関連合併症は 9 件報告された。全例が再手術、ポート抜去、ポート再固定
などの適切な処置により回復した。
以上より、ゲムシタビン静脈内投与、ナブ－パクリタキセル静脈内投与及びパクリタ
キセル腹腔内投与の併用療法は安全に実施可能であったと考えられる。
○結論
転移性膵癌に対するゲムシタビン+ナブ-パクリタキセル併用療法の第Ⅲ相試験
(M-PACT 試験)において、腹膜播種例の全生存期間は 7.6 ヵ月と報告されている。そのた
め本研究では対象症例の標準治療による全生存期間を 7 ヵ月(閾値)、試験治療による全
生存期間を 12 ヵ月(期待値)として目標症例数を算出した。そのうえで、試験治療による
全生存期間中央値の 80%信頼区間下限値が閾値の 7 ヵ月を超えた場合、試験治療が「有
効である」とするという判断基準を設けた。
本研究の第Ⅱ相試験の主要評価項目である全生存期間は中央値 12.9 ヵ月と期待値を
超え、また 80%信頼区間下限値が 9.5 ヵ月と閾値を上回ったことから、本試験治療は「有
効である」と評価した。
全期間の相対薬剤強度は、ゲムシタビン 68.56±18.03%(最大値 96.0、最小値 25.9)、
ナブ-パクリタキセル 68.06±17.53%(最大値 96.0、最小値 25.9)、パクリタキセル

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