再⽣医療等製品の特⻑と患者に提供しうる価値
• 従来の治療法では難しかった疾患の治癒や⽣活の質の向上に貢献
• 臨床試験の実施及び臨床実装から数年が経過し、少ない投与で持続的な効果が確認されている
Fig.1 小児ALL患者における全⽣存率（ELIANA試験）*2

＜細胞医療＞
白血病

一回の投与

既存治療法
では治療が困難*1

遺伝⼦細胞治療での
治療後10年経っても再発無し*1

＜遺伝⼦治療＞

 小児ALL対象のPh2試験開始から約10年が
経過している（最⻑15年フォロー）
 上市から6年経過、市販後データが得られている
• 投与直後に有効性が得られた患者に対し、
⻑期間に渡る有効性（⽣存、無再発など）、
良好な安全性プロファイルが⽰されている

ALL: Acute lymphoblastic leukemia (急性リンパ性白血病)

Fig.2 SMA患者（症状発症前）における
 試験開始からPh1試験は約10年、Ph3試験は
運動マイルストーン（LT-002試験）*4
約7年が経過している（最⻑15年フォロー）
 上市から5年経過、市販後データが得られている

脊髄性筋萎縮症

一回の投与

• 持続的な有効性（獲得した運動マイルストーンの
維持及び新たな獲得）、良好な安全性プロファイ
ルが示されている
乳児型の場合、歩くことはおろか
平均死亡年齢が6~9か月にもかかわらず
歩⾏が可能な⽅も*3

*1 出典︓写真 Emily Whitehead Foundation
*2 出典︓Susana Rives et al, EHA 2022, abstract S112
*3 出典︓Novartis Zolgensma公式サイト
*4 出典︓Anne M. Connolly et al. MDA 2023, poster P153

SMA: Spinal Muscular Atrophy (脊髄性筋萎縮症)

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