及び「⑶ 遺伝子を改変した細胞を人の体内に投与すること。
」に該当する遺伝子治療等は既に法
の対象であったところ、今般の改正法の施行により、核酸等を用いる医療技術が新たに法の対象
となり、
遺伝子治療等の定義「⑴ 遺伝子又は遺伝子を導入した細胞を人の体内に投与すること。」
のうち「遺伝子を人の体内に投与すること」及び「⑵ 特定の塩基配列を標的として人の遺伝子
を改変すること」に該当する遺伝子治療等が改正法に規定する核酸等を用いる医療技術に該当
することから、指針における遺伝子治療等臨床研究の実施については、法が適用される。このた
め、新たに遺伝子治療等を実施しようとする場合は、法に基づく手続きを行い、その実施にあた
っては、引き続き指針第１章の規定を遵守すること。
なお、核酸等を用いる医療技術を用いて再生医療等を実施する場合の「遺伝子組換え生物等
の使用等の規制による生物の多様性の確保に関する法律（平成 15 年法律第 97 号。以下「カルタ
ヘナ法」という。
）
」の規定に基づく手続き等については、「再生医療等の安全性の確保等に関す
る法律に基づく再生医療等に係る関連した「遺伝子組換え生物等の使用等の規制による生物の
多様性の確保に関する法律」に基づく手続等について」
（令和７年５月 30 日付け医政研発 0530
第１号厚生労働省医政局研究開発政策課長通知）を参照すること。
２．改正法の施行前において指針に基づく遺伝子治療等を実施しており、改正法の施行後１年を
経過した後においても遺伝子治療等を実施しようとする場合について
改正法の施行後１年を経過後も遺伝子治療等臨床研究を行おうとする場合については、改正
法附則第３条第１項の規定に基づき、改正法の施行日から起算して１年を経過するまでの間に、
改正後の法第４条第１項に基づき再生医療等提供計画を厚生労働大臣に提出する必要があるこ
とに留意すること。この際、指針第１章第３の１の規定に基づき、法に加え、引き続き指針第
１章の規定を遵守すること。なお、改正法の施行後、遺伝子治療等臨床研究に使用される遺伝
子その他の人に投与される物質を製造する施設についても、改正法附則第６条の規定に基づき、
改正法の施行日から起算して６ヶ月を経過する日までの間に、改正後の法に基づく手続きが必
要となることに留意すること。
なお、改正法の施行に伴う移行期間の詳細及び必要な手続きについては、
「再生医療等の安全
性の確保等に関する法律及び臨床研究法の一部を改正する法律の附則の規定に基づく再生医療
等の安全性の確保等に関する法律に関連する手続の経過措置について」（令和７年５月 30 日付
け医政研発 0530 第４号厚生労働省医政局研究開発政策課長通知）を参照すること。
３.改正法の施行前において指針に基づく遺伝子治療等を実施しているが、改正法の施行後１年を
経過した後においても遺伝子治療等は実施せず、観察研究のみを実施しようとする場合につい
て
改正法の施行前において指針に基づく遺伝子治療等臨床研究を実施しており、改正法の施行
後１年を経過した後に、新たに最終産物の被験者への投与を行わない場合については、法が適
用されないものの、引き続き指針第１章から第３章又は「臨床研究法」（平成 29 年法律第 16
号）並びに指針第１章及び第３章の規定について遵守すること。
なお、改正法の施行前において遺伝子治療等が実施された被験者を対象に、改正法の施行後