令 和 7 年 ５ 月 30 日
科 発 0530 第 44 号
産 情 発 0530 第 ６ 号
都 道 府 県 知 事
各 保健所設置市長
特

別

区

殿

長
厚生労働省大臣官房厚生科学課長
厚生労働省医薬産業振興・医療情報審議官
（

公

印

省

略

）

「再生医療等の安全性の確保等に関する法律及び臨床研究法の一部を改正する法律」
の施行に伴う「遺伝子治療等臨床研究に関する指針」等の取扱いについて

「遺伝子治療等臨床研究に関する指針（平成 27 年厚生労働省告示第 344 号。以下「指針」とい
う。）」に基づき実施される遺伝子治療等の臨床研究（以下「遺伝子治療等臨床研究」という。）
については、医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律（昭和 35 年法
律第 145 号。以下「医薬品医療機器等法」という。）第２条第 17 項に規定する治験又は再生医療
等の安全性の確保等に関する法律（平成 25 年法律第 85 号。以下「法」という。）第２条第１項
に規定する再生医療等に該当する遺伝子治療等臨床研究を除き、指針により、その適正な実施を
図ってきたところです。
今般、「再生医療等の安全性の確保等に関する法律及び臨床研究法の一部を改正する法律」
（令
和６年法律第 51 号。以下「改正法」という。
）が令和７年５月 31 日に施行することに伴い、核酸
等を用いる医療技術が法の対象となることから、指針の取り扱いについては、下記のとおりとし
ますので、御了知の上、貴管下医療機関及び関係機関等への周知をお願いいたします。
なお、本通知は改正法の施行の日（令和７年５月 31 日）から適用し、同日付けで「遺伝子治療
臨床研究に関する「遺伝子組換え生物等の使用等の規制による生物の多様性の確保に関する法律」
に基づく第一種使用規程承認申請の手続き等について」
（平成 16 年２月 19 日付け科発第 0219001
号厚生労働省大臣官房厚生科学課長通知）を廃止します。
記
１．改正法の施行後に新たに遺伝子治療等臨床研究を実施しようとする場合について
指針第１章第２の１における遺伝子治療等の定義において、「⑴ 遺伝子又は遺伝子を導入し
た細胞を人の体内に投与すること」のうち「遺伝子を導入した細胞を人の体内に投与すること。
」