が、診療実績が非常に少なく、参考となる治療成績は限定的であった（Ｋ５２６－３ 内視鏡的表在性食
道悪性腫瘍光線力学療法、Ｋ６５３－４ 内視鏡的表在性胃悪性腫瘍光線力学療法）。
厚生労働省 第 5 回 NDB オープンデータベース*
胃癌

食道癌
件数（％）

EMR/ESD
内視鏡的光線力学療法

55175(55.4)

EMR/ESD

0(0)

内視鏡的光線力学療法

開腹手術

23105(23.2)

開胸手術

腹腔鏡手術

21431(21.5)

胸腔鏡手術
縦隔鏡手術

総数

99711

総数

件数（％）
12412(68.2)
134(0.7)
1734(9.5)
3835(21.1)
90(0.5)
18205

*平成 30 年度のレセプト情報及び平成 29 年度の特定健診情報

保険収載に資する治療成績を考慮するにあたり、本臨床試験と同様の対象、主要評価項目による質
の高い臨床試験が存在しないことから、対象疾患、主要評価項目、内視鏡的局所治療技術としての類
似性を総合的に考慮し、レザフィリン PDT 国内第 II 相試験（以下、レザフィリン PDT 試験）の治療成績を
参考とすることとした。本試験の対象は、既収載医療技術であるレザフィリン PDT（Ｋ５２６－４ 内視鏡的
食道悪性腫瘍光線力学療法）に係る臨床試験に比べて保守的（粘膜内病変のみ）ではあるものの、優
れた治療成績を有するレザフィリン PDT と同程度の有効性を期待することで、保険適用に資する APC
療法の臨床的意義が推定されるものと考えている。概念的な観点から「EMR/ESD と同等の成績が得ら
れれば」との記載としたことから、ご指摘を踏まえて先進医療実施に係る関連書類に加え、臨床試験実
施に係る関連諸書類を記載整備いたします。
２． レザフィリン PDT 国内第 II 相試験の対象患者は本試験の対象患者と異なるにもかかわらず、当
該試験の局所完全奏効割合の 95%信頼区間の下限を APC 療法の閾値奏効割合に設定できると判断
した理由を具体的に説明してください。
【回答】
本臨床試験は、併存疾患等から外科的治療（手術）あるいは EMR/ESD が困難であり、他に有効な治
療法のない者を対象とするため、有効性評価における確立した基準は存在しない。本臨床試験と同様
の対象、主要評価項目による質の高い臨床試験が存在しないことから、対象疾患、主要評価項目、内
視鏡治療技術としての類似性を総合的に考慮し、レザフィリン PDT 国内第 II 相試験（以下、レザフィリン
PDT 試験）の治療成績を参考とすることとした。レザフィリン PDT 試験は、化学放射線療法又は放射線
療法後の局所遺残再発食道癌を対象に、選択基準として外科手術または内視鏡的治癒切除が困難、
癌病変の壁深達度が固有筋層（T2）までの長径 3cm 以下、周在性が 1/2 周以下を含み、局所完全奏効
果割合を主要評価項目とした臨床試験であった。レザフィリン PDT 試験は、本臨床研究の対象と比較し
壁深達度が深い癌病変を含むにも関わらず、当該治療の優れた局所完全奏効割合［95％信頼区間］は
0.885［0.698，0.976］（23／26 例）を示すものであった。本臨床試験では、癌の生物学的悪性度の観点か
らレザフィリン PDT 試験の対象に比べて保守的（粘膜内病変のみ）な選択基準であるものの、診療報酬
における APC 療法の技術評価を目指す臨床試験であるため、優れた治療成績の基準としてレザフィリ
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