【別添４】
「自家骨髄単核球移植による血管再生治療」の有効性及び安全性の評
価（申請書類より抜粋）
７－１．有効性及び安全性の評価
Ⅰ. 主要評価項目
イベント発生までの期間
割付日を起算日とし、患側肢への切断（大切断又は小切断）実施日、又は再 EVT 実施日のうち、最も早
い日までの期間をイベント発生までの期間とする。切断（大切断又は小切断）、再 EVT が実施されなかっ
た被験者は、切断（大切断又は小切断）が実施されなかったことが確認された最終日、再 EVT が実施され
なかったことが確認された最終日のうち、最も早い日をもって打ち切りとする。死亡についてはイベント
とせず、死亡例についても切断（大切断又は小切断）が実施されなかったことが確認された最終日、再 EVT
が実施されなかったことが確認された最終日のうち、最も早い日をもって打ち切りとする。
主治医が実施した切断および再 EVT に対し、治療追加評価委員による事後評価を行う。治療追加評価委
員によって実施が適当でなかったと判断された場合は、当該切断または再 EVT は、イベントとも打ち切り
ともしない。その後イベントが発生した場合は、当該イベントまでの期間をイベント発生までの期間とし、
イベントが発生しなかった場合は、切断（大切断又は小切断）が実施されなかったことが確認された最終
日、再 EVT が実施されなかったことが確認された最終日のうち、最も早い日をもって打ち切りとする。
Ⅱ. 副次評価項目
①

患側肢の Visual Analogue Scale (VAS) （安静時）

②

WIQ スケール

③

患側肢の SPP/TcPO2 値

④

Clinical Frailty Scale

⑤

体組成検査による患側肢骨格筋量

⑥

患側肢の Rutherford 分類

⑦

本登録時に最大の患側肢虚血性潰瘍の面積（縦×横）

⑧

患側肢 ABI

⑨

死亡又は患側肢への切断（大切断又は小切断）又は再 EVT を実施した最も早い日までの期間

⑩

患側肢への再 EVT までの期間

⑪

患側肢切断（大切断又は小切断）までの期間

⑫

本登録時に最大の患側肢虚血性潰瘍の本登録後消失までの期間

Ⅲ. 安全性評価項目
①

有害事象の有無、及び程度と重篤性

②

全生存期間

③

患側肢以外（非患側下肢）の切断（大切断又は小切断）又は EVT の有無および期間

④

心血管イベントの発生の有無・内訳及び発生までの期間

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