どの医薬品をあらかじめ準備し、使える体制を整えておくことで、必要とする医薬品を迅速に患者さんに
届け、医師の管理のもとで使用できることを目指しています。さらに、研究の中で収集する各医薬品の国
内小児における治療効果や副作用のデータが今後の患者さんのために役立ち、さらには将来的に保険
適用を検討する際の参考となることを期待しています。
用語解説
*1 患者申出療養制度
困難な病気と闘う患者の思いに応え、先進的な治療を受けたいという患者さんの申し出を起点とし、身
近な医療機関で迅速に受けられるようにする制度です。患者さんの申し出をもとに臨床研究中核病院が
臨床研究を立案し、国の患者申出療養評価会議の承認を受けた上で、患者さんの希望する療養を安全
性・有効性等を確認しながら臨床研究として実施します。国内の未承認・適応外のさまざまな治療法が
対象になりますが、保険収載を前提とするものに限ります。したがって未承認薬等の費用に加え、保険
収載を目指すためのデータ作成に対し、研究支援者の人件費や研究の品質管理、統計解析の費用な
どがかかり、それらを研究費から負担します。
厚生労働省「患者申出療養」制度とは？https://www.mhlw.go.jp/moushideryouyou/
*2 適応外薬
医薬品はその薬を使用する病気に対する効能・効果や投与方法（用法・用量）が細かく定められた上で
承認され、公的保険での投与が可能となっています。承認されている効能や投与方法以外で投与される
医薬品を「適応外薬」といいます。適応外薬の使用は原則保険外診療として実施する必要があります。
*3 未承認薬
外国（主に米国や欧州）で承認されているものの、日本では薬機法（医薬品、医療機器等の品質、有効
性及び安全性の確保等に関する法律）で承認されていない医薬品のことをいいます。未承認薬を使う場
合、基本的には臨床試験のもとで使うことが必要となります。
*4 がん遺伝子パネル検査
１度に多数のがんにかかわる遺伝子の変化（遺伝子異常）を調べる検査で、見つかった遺伝子異常に
合う治療薬を選び、その後の治療に役立てることを目的としています。がんゲノムプロファイリング検査と
も呼びます。単一遺伝子の異常を調べる検査を複数回行うよりも検査時間が短く、患者さんが生検を何
度も受けるという負担も軽減できます。がん遺伝子パネル検査を受けても遺伝子異常や対応する医薬
品が見つからない場合もあります。
詳しくは下記をご参照ください。
がんゲノム医療とがん遺伝子パネル検査 https://for-patients.c-cat.ncc.go.jp
*5 NCCH1901 試験（BELIEVE 試験）
がん遺伝子パネル検査で治療候補となり得る遺伝子異常が見つかったものの承認されている医薬品や
治験等の選択肢がない患者さんに対して、適応外薬を使用しその治療効果を検討する臨床研究です。
詳しくは下記をご参照ください。
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