本研究の概要は以下の通りです。
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試験名

小児・AYA がんに対する遺伝子パネル検査結果等に基づく複数の分子標的治療に関する患者申出療
養（Protocol No. NCCH2220；PARTNER 試験）
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対象となる患者さん （記載した以外にも対象患者さんとなるための規準があります）

・標準治療がない、または標準治療に抵抗性である 0-29 歳※の小児・AYA がん患者。
・以下のいずれかを満たすこと
①保険適用または先進医療などで実施されたがん遺伝子パネル検査を受けて、何らかの適応外
薬の推奨が、専門家会議（エキスパートパネル）及び担当医からなされていること。
②国内成人または海外小児において薬事承認された医薬品の適応がん種と診断されていること
・適格規準を満たさないなどの理由により、治験や先進医療に参加できないこと
・日常生活に大きな支障がなく、重症の合併症を有さないこと
・血液検査や尿検査等の規準を満たすこと
等
※対象年齢は医薬品によって変わることがあります。
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募集期間
2024 年 1 月より、4 年間(予定)

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予定人数
1 医薬品あたり最大 30 人

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実施病院
国立がん研究センター中央病院 （今後施設の追加を予定）

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対象医薬品(2024 年 1 月時点)
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グリベック®錠 100 ㎎ （一般名：イマチニブメシル酸塩）

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ヴォトリエント®錠 200mg （一般名：パゾパニブ塩酸塩）

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ジャカビ®錠 5mg, 10mg （一般名：ルキソリチニブリン酸塩）

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メキニスト®錠 0.5mg, 2mg （一般名：トラメチニブ ジメチルスルホキシド付加物）

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一般名： トラメチニブ ジメチルスルホキシド付加物経口液（未承認薬）
（ノバルティス ファーマ株式会社）

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テセントリク®点滴静注 840mg, 1200mg(一般名：アテゾリズマブ(遺伝子組み換え))
（中外製薬株式会社）

今後、対象医薬品が増えていく見込みです。
展望
小児がんの患者さんから使用したいという申し出があると想定される適応外薬、あるいは未承認薬な
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