（参考）ウィフガートの費用対効果評価案策定に係る主な検討事項
１． 分析枠組みについて
ステロイド剤又はステロイド以外の免疫抑制剤が十分に奏効しない以下の集団
分析対象集団

Ａ） 抗アセチルコリン受容体抗体陽性の全身型重症筋無力症
Ｂ） 抗アセチルコリン受容体抗体陰性の全身型重症筋無力症
分析対象集団Ａ）及びＢ）それぞれに対して、以下を比較対照技術とする。

比較対照技術名

プレドニゾロン±免疫抑制剤±アセチルコリンエステラーゼ阻害薬
(評価対象技術: エフガルチギモド アルファ＋比較対照技術)
感度分析として以下の分析を実施する。

その他

(ａ) 免疫グロブリン療法・血漿交換等、(ｂ)エクリズマブをそれぞれ比較対照
とする感度分析について分析可能性に関する検討も含めて実施する。

２． 分析枠組みに係る専門組織での主な検討事項
（専門組織（1 回目）の見解）
・ ソリリスは実臨床においてあまり使用されていない可能性があり、比較対照技術として設定する場合
留意が必要である。
・ 分析枠組みとしては、比較対照技術は、プレドニゾロン±免疫抑制剤±アセチルコリンエステラーゼ
阻害薬とする公的分析案が妥当であると考える。
・ ただし、免疫グロブリン療法・血漿交換等、エクリズマブをそれぞれ比較対照とする感度分析につい
て分析可能性に関する検討も含めて実施すること。
（企業の不服意見）
・ 企業の調査結果をもとに、ウィフガートに代替されるのは IVIg、血漿交換、エクリズマブであり、比
較対照技術を見直すべきと考える。
（専門組織（2 回目）の見解）
ウィフガートの前治療の企業の調査結果については、ウィフガートが最近使用できるようになった
状況であり、前治療の根拠にならないと考える。
基本分析としては薬事承認の内容を考慮し、より確実性の高い分析を行った公的分析案が妥当と考
える。一方、臨床実態について不確実性が高く、感度分析として免疫グロブリン療法・血漿交換
等、エクリズマブをそれぞれ比較対照とする分析を実施する事が妥当ではないか。
３． 費用対効果評価結果案策定に係る専門組織での主な検討事項
公的分析が再分析を行った主な点は以下の通りである。
・ 追加有用性の評価 (分析対象集団 B)について
・ モデルの構造と遷移確率 (健康状態の定義)について
・ モデルの構造と遷移確率（２次治療中止後の３次治療への遷移 (分析対象集団 A）について
・ ウィフガートの薬剤費用について
・ １次治療における薬剤費以外の医療費について

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