静脈内投与する。
【薬理作用】
本剤はALGLUを改変した遺伝子組換えヒト酸性α-グルコシダーゼであり、マン
ノース-6-リン酸（M6P）受容体を介した横隔膜及び他の骨格筋への取込みの増大を
目的として、ALGLU上の酸化シアル酸残基にM6Pを結合させたものである。細胞内に
取込まれた本剤はライソゾーム中グリコーゲンのα-1,4-及びα-1,6-グリコシド
結合を加水分解することにより、グリコーゲンを分解し、組織損傷を改善する。
【主な副作用】
悪寒、頭痛、悪心、そう痒症、発疹、蕁麻疹、咳嗽、筋痙縮、アナフィラキシー
等
【承認状況】
令和３年９月

薬事承認

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