総合的なコメント欄

αGal-Cer刺激樹状（DC）細胞は、NKT細胞を活性化する
ことで抗がん作用を発揮すると期待されている。血中NKT
細胞数（濃度）と本医療技術の相関の検討があれば、NKT
細胞数が低い患者にαGal-Cer刺激DC細胞とNKT細胞の併
用療法を行うという説明も合理的である。併用療法を立
案する場合、堅固なrationaleを基盤とし、被験者の選定
を進めていただきたい。

薬事未承認の医薬品等

本先進医療の資料をもって薬事承認につながることはな

を伴う医療技術の場

い。しかしながら、NKT細胞との併用療法の開発におい

合、薬事承認申請の効

て、安全性の観点からαGal-Cer刺激自己樹状細胞の臨床

率化に資するかどうか

データは貴重であり、参考資料としての活用も考慮して

等についての助言欄

いただきたい。

副担当： 平川構成員
有効性

Ａ．従来の医療技術を用いるよりも、大幅に有効であ
る。
Ｂ．従来の医療技術を用いるよりも、やや有効である。
Ｃ．従来の医療技術を用いるのと、同程度である。
Ｄ．従来の医療技術を用いるよりも、劣る。
Ｅ．その他

コメント欄：本試験の主目的は、無再発生存期間を主要評価項目とし、試験治療
（αGalCer パルス樹状細胞投与）の対照治療（非処理樹状細胞投与）に対する優
越性を検証することである。目標症例数は、試験治療群、対照治療群の２年無再発
生存率をそれぞれ 65%、35%と仮定し、検出力 80%、有意水準両側 5%、登録期間 5
年、追跡期間 2 年、脱落率 10%の下で、1 群 33 例（合計 66 例）と設定された。し
かしながら、Grade 5 の有害事象が発現したことを契機に本試験は長期間中断さ
れ、目標症例数に到達しないまま試験が中止された。最終的には、試験に登録され
た試験治療群 13 例、対照治療群 9 例で無再発生存期間が比較されているものの、
これらの比較においては十分な検出力が確保されていないため、その結果を適切
に解釈することは困難（評価不能）と考える。