医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議における評価基準
医療ニーズの高い医療機器等の早期導入に関する検討会における選定基準
【医療上の必要性の評価基準】
次の（１）及び（２）の両方に該当し、 「医療上の必要性が高い」
（１）適応疾病の重篤性が次のいずれかの場合
ア 生命の重大な影響がある疾患（致死的な疾患）
イ 病気の進行が不可逆的で、日常生活に著しい影響を及ぼす疾患
ウ その他日常生活に著しい影響を及ぼす疾患
（２）医療上の有用性が次のいずれかの場合
＜未承認薬、適応外薬＞
ア 既存の療法が国内にない
イ 欧米等の臨床試験において有効性・安全性等が既存の療法と比べて明らかに優れている
ウ 欧米等において標準的療法に位置づけられており、国内外の医療環境の違い等を踏まえ
ても国内における有用性が期待できると考えられる
＜未承認薬迅速実用化スキーム対象品目＞
ア 既存の療法が国内にない
イ 国内外の臨床試験において有効性・安全性等が既存の療法と比べて明らかに優れている

医薬品

○未承認薬迅速実用化スキーム対
象品目
欧米等6ヶ国（米、英、独、仏、加、
豪）のい ずれの国でも未承認であ
るが、一定の要件を満たしている医
薬品。

【選定基準】
以下のａ）～ｃ）のいずれの条件も満たす医療機器等。
医療機器
ａ） 学会等からの要望があるもの
ｂ） 欧米等において承認されているもの、又は一定の要件※を満たす欧米未承認医療機器
※以下の①～③のいずれかの要件を満たす欧米未承認医療機器
①優れた試験成績が論文等で公表されているもの
②医師主導治験を実施中または終了したもの
③先進医療Bで一定の実績があるもの
ｃ） 医療上特に必要性が高いと認められるもの
（１）適応疾病の重篤性（生命への影響の重大性（致死的）、病気の不可逆的な進行、日常生活への著しい影響等）
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（２）医療上の有用性（既存の治療法等がないこと、既存の治療法等に対する優位性・有用性等）