HAE 患者 (または介護者) による自己注射に伴う安全性については、本剤は了臨床試験にお
いて在宅自己注射の実施経験があり、安全性上の問題は認められていません。

本剤の在宅自己注射の対象となる HAE 患者 (または介護者) は、医療従事者による自己
注敵の指導を受け、医師により准実に自己投与の実施が可能と判断された患者と します。

製造販売業者からは、主治医が愚者の安全性に細心の注意を払うことに資するよう、在
宅自己注射時の適正使用のための資材を用意するとの報告を受けています。 また、在宅自己
注射の開始に先立って、愚者又は介護者が問題なく実施できるようになるまで自己注射の
手技に関する指導を行い、副作用が疑われる場合の医療機関への速やかな連絡および使用
済みの医療機器の安全な廃棄方法等を十分に説明及び指導を行う予定です。

本剤は定期的な月 1 回の投与が必要であり、HAE の発作抑制効果を維持するために長期
間使用する必要があります。しかしながら、 専門医による診療や治療が可能な施設は限らちれ
ています。 都市部から離れた地域では遠方の専門医を受診する患者も多く、 定期的な通院の
継続が困難な場合もあります。 また、 いつ発作が起きるか予測不能な疾患でやることから、
患者は旅行や出張による遠廊への移動や、新しい職場などの慣れない通院しづらい環境に
おいては、 患者のコンプライアンス (也薬順守) の観点で、愚者負担を軽減する在宅自己投
与が頁献できると考えます。

本剤について在宅自己注射を導入することで、愚者及び医療従事者双方の負担軽減につ
ながるとともに治療継続のための選択肢を広げ、愚者の QOL が大きく向上されることが想
定されます。 本剤は投与1 回あたりの投与量が少なく、 患者の利便性を考慮したオートイン
ジェクターと相まって、愚者又は介護者による授与の負荷を軽減すると考えられます。

以上の内容をご考虐頂き、ガラダシマプ (遺伝子組換え) を有効成分とする本剤を「保

険医が投与することができる注射薬」及び「在宅自己注射指導管理料」に追加されるようご
配慮頂きたく、よろしくお願い申 し上げます。

以上