中医協 総一6参考2
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第 DB2407-0105 号
令和6年7月 24 日

厚生労働大臣
武見 敬三 殿

一般社団法人 日本アレルギー学会2きき
理事長 海才押 元巡=

一般社団法人 日本補体学
会長 井上 徳上り上

中伝性血管性浮腫発作抑制用活性化第 XII 因子阻害剤ガラダシマブプ (遺伝子組換え)
皮下注製剤の在宅医療における在宅自己注射保険適用の要望書

遺伝性血管性浮腫 (hereditary angioedema : HAE) は、主としてC1 インヒビター遺伝
子 SERPING1) の変異により血中C1 インアクチベーター活性の低下と血中プラジキニン泊度
の上昇が起こり、映体中の様々な部位に繰り返し浮腫を生じる疾患です。

病態の特徴としては、 HAE は皮膚・粘膜や腹部 (腸) など、 身体中の様々な部位に繰り返
し腫腰が生じ、 喉頭部の腫肛により気道が閉塞し呼吸末難に陥り、生命に関わる場合もあり
ます。 歯科治療や出産、 外科手術、 検査等における侵龍を伴う処置が急性発作の強力な誘因
として知られていますが、 多くの場合、 浮腫の出現は予測困難です。 本疾患は、国の指定難
病「原発性免疫不全症修群」の一つに認定されています。

本剤は新規の遺伝子組換え完全ヒト型 T&G4/4 モノクローナルル抗体であり、血次タンパ
ク質 FXIIa (活性化第 XII 因子) の触婚ドメインに結合し、その触媒活性を強力に阻害する
ことで、HAE 発作の原因となるブラジキニン産生を抑制することが期待されています。

本剤は日本人愚者を含む国際共同第皿相試験の有効性及び安全性の結果をもとに「遺伝
性血管性浮腫の発作の長期発症抑制」 を予定効能及び効果と した承認申請となっておりま
す。

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