薬価算定組織における検討結果のまとめ
算定方式

原価計算方式

第一回算定組織
新

成分名
原
価 イ．効能・効果
計
算 ロ．薬理作用
方
式
を
採
用 ハ．組成及び
化学構造
す
る
妥
当
性
ニ．投与形態
剤形
用法

令和８年２月９日

薬

類似薬がない根拠

デランジストロゲン モキセパルボベク

本品と同様の効能・効果を有す
る既収載品としてはビルトラ
デュシェンヌ型筋ジストロフィー
ルセンが存在するが、構造、薬
理作用及び投与方法が異なる
マイクロジストロフィン遺伝子補充作用
ことから、本品に新薬算定最類
非増殖性の遺伝子組換えアデノ随伴ウイル 似薬はないと判断した。
スであり、アデノ随伴ウイルスｒｈ７４のカ
プシドタンパク質を有し、α-ミオシン重鎖
クレアチンキナーゼプロモーター/エンハン
サーの制御下にデランジストロゲン モキ
セパルボベク マイクロジストロフィンタ
ンパク質を発現する遺伝子を含む
注射
注射剤
静脈内単回投与

画 期 性 加 算
(７０～１２０％)

該当しない

有用性加算（Ⅰ）
(３５～６０％)

該当しない

有用性加算（Ⅱ）
(５～３０％)

該当しない
該当する（Ａ＝１０％）

補

市場性加算（Ⅰ）
(１０～２０％)

正
加
算

本剤は希少疾病用再生医療等製品に指定されていることから、加算の要件を満
たす。

市場性加算（Ⅱ）
(５％)

該当しない

特定用途加算
(５～２０％)

該当しない

小

児 加 算
(５～２０％)

該当しない

先 駆 加 算
(１０～２０％)

該当しない

迅速導入加算
（５～１０％）

該当しない

新薬創出・適応外薬
解 消 等 促 進 加 算

該当する（主な理由：希少疾病用再生医療等製品として指定）

費 用 対 効 果 評 価 へ の 該当しない
該
当
性 ※改めて承認を受けた際にその該当性を判断する
当初算定案に対する
新薬収載希望者の
不 服 意 見 の 要 点
上 記 不 服 意 見 に
対 す る 見 解

第二回算定組織

令和

2

年

月

日