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資料2-8 医療上の必要性に関する専門作業班（WG）の評価 精神・神経WG［178KB］ (3 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/shingi2/0000198856_00045.html |
| 出典情報 | 医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議（第67回 2／6）《厚生労働省》 |
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moxeparvovec も DMD 治療薬として承認（条件及び期限付承認を含む）されているが、viltolarsen はジストロフィン遺伝子のエク
ソン 53 を標的とするアンチセンス核酸であり、適応患者はエクソン 53 欠損患者に限定され、delandistrogene moxeparvovec は遺
伝子治療用製品であり、投与対象はエクソン 8 及び／又はエクソン 9 の一部又は全体の欠失変異を有さず、抗 AAVrh74 抗体が陰
性である 3 歳以上 8 歳未満の歩行可能な方に限定されることから、遺伝子変異に依存せず、全ての DMD 患者に使用できる既承
認薬は prednisolone に限られる。海外の診療ガイドラインにおいて、deflazacort は、prednisone（または prednisolone）とともに
DMD に対する治療選択肢の一つとして推奨されており 3)、DMD の標準的療法に位置づけられていると考えられる。
３） Birnkrant DB, Bushby K, Bann CM, at al., Diagnosis and management of Duchenne muscular dystrophy, part 1: diagnosis, and neuromuscular, rehabilitation, endocrine, and
gastrointestinal and nutritional management. Lancet Neurol. 2018 Mar;17(3):251-267. doi: 10.1016/S1474-4422(18)30024-3. Epub 2018 Feb 3. PMID: 29395989.
備
考
3
ソン 53 を標的とするアンチセンス核酸であり、適応患者はエクソン 53 欠損患者に限定され、delandistrogene moxeparvovec は遺
伝子治療用製品であり、投与対象はエクソン 8 及び／又はエクソン 9 の一部又は全体の欠失変異を有さず、抗 AAVrh74 抗体が陰
性である 3 歳以上 8 歳未満の歩行可能な方に限定されることから、遺伝子変異に依存せず、全ての DMD 患者に使用できる既承
認薬は prednisolone に限られる。海外の診療ガイドラインにおいて、deflazacort は、prednisone（または prednisolone）とともに
DMD に対する治療選択肢の一つとして推奨されており 3)、DMD の標準的療法に位置づけられていると考えられる。
３） Birnkrant DB, Bushby K, Bann CM, at al., Diagnosis and management of Duchenne muscular dystrophy, part 1: diagnosis, and neuromuscular, rehabilitation, endocrine, and
gastrointestinal and nutritional management. Lancet Neurol. 2018 Mar;17(3):251-267. doi: 10.1016/S1474-4422(18)30024-3. Epub 2018 Feb 3. PMID: 29395989.
備
考
3