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資料2-8 医療上の必要性に関する専門作業班（WG）の評価 精神・神経WG［178KB］ (2 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/shingi2/0000198856_00045.html |
| 出典情報 | 医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議（第67回 2／6）《厚生労働省》 |
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要望番号
R7-21
要望された医薬品
要望者名
一
般
名
deflazacort
会
社
名
Marathon Pharmaceuticals, LLC
効能・効果
デュシェンヌ型筋ジストロフィー
用法・用量
体重 1 kg 当たり 0.9 mg を 1 日 1 回経口投与する。
要望内容
「医療上の必要性に係 （1） 適応疾病の重篤性についての該当性
る基準」への該当性に 〔特記事項〕
関する WG の評価
ア
生命に重大な影響がある疾患（致死的な疾患）
デュシェンヌ型筋ジストロフィー（Duchenne muscular dystrophy；DMD）は、3-4 歳ごろから筋力低下に伴い運動能力が低下し、
10 歳前後に歩行不能となる。10 歳前から呼吸不全、心筋症の合併を認めるが、発症時期や進行には個人差がある 1)。2014 年の
報告によると 2)、2012 年の死亡時平均年齢は 32.4 歳であり、死因の半数は心臓関連死であった。以上より、DMD は生命に重大
な影響がある疾患と言える。
１） 厚生労働科学研究委託費（障害者対策総合研究事業）筋強直性ジストロフィー治験推進のための臨床基盤整備の研究 H26-神経・筋-一般-004 平成 26 年度 委託
業務成果報告書（業務項目）筋ジストロフィー指定難病検討資料の作成. Tokyo: 厚生労働科学研究成果データベース.; 1999 Mar 29
Available from:https://mhlw-
grants.niph.go.jp/system/files/2014/147111/201446031A/201446031A0003.pdf.
２） Saito T, Tatara K, Kawai M. [Changes in clinical condition and causes of death of inpatients with Duchenne muscular dystrophy in Japan from 1999 to 2012]. Rinsho Shinkeigaku.
2014;54(10):783-90. doi: 10.5692/clinicalneurol.54.783. PMID: 25342011.
（2） 医療上の有用性についての該当性
ウ
欧米等において標準的療法に位置づけられており、国内外の医療環境の違い等
を踏まえても国内における有用性が期待できると考えられる
〔特記事項〕
本邦では、DMD 治療薬として deflazacort と同種同効薬の prednisolone が承認されている。また、viltolarsen や delandistrogene
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R7-21
要望された医薬品
要望者名
一
般
名
deflazacort
会
社
名
Marathon Pharmaceuticals, LLC
効能・効果
デュシェンヌ型筋ジストロフィー
用法・用量
体重 1 kg 当たり 0.9 mg を 1 日 1 回経口投与する。
要望内容
「医療上の必要性に係 （1） 適応疾病の重篤性についての該当性
る基準」への該当性に 〔特記事項〕
関する WG の評価
ア
生命に重大な影響がある疾患（致死的な疾患）
デュシェンヌ型筋ジストロフィー（Duchenne muscular dystrophy；DMD）は、3-4 歳ごろから筋力低下に伴い運動能力が低下し、
10 歳前後に歩行不能となる。10 歳前から呼吸不全、心筋症の合併を認めるが、発症時期や進行には個人差がある 1)。2014 年の
報告によると 2)、2012 年の死亡時平均年齢は 32.4 歳であり、死因の半数は心臓関連死であった。以上より、DMD は生命に重大
な影響がある疾患と言える。
１） 厚生労働科学研究委託費（障害者対策総合研究事業）筋強直性ジストロフィー治験推進のための臨床基盤整備の研究 H26-神経・筋-一般-004 平成 26 年度 委託
業務成果報告書（業務項目）筋ジストロフィー指定難病検討資料の作成. Tokyo: 厚生労働科学研究成果データベース.; 1999 Mar 29
Available from:https://mhlw-
grants.niph.go.jp/system/files/2014/147111/201446031A/201446031A0003.pdf.
２） Saito T, Tatara K, Kawai M. [Changes in clinical condition and causes of death of inpatients with Duchenne muscular dystrophy in Japan from 1999 to 2012]. Rinsho Shinkeigaku.
2014;54(10):783-90. doi: 10.5692/clinicalneurol.54.783. PMID: 25342011.
（2） 医療上の有用性についての該当性
ウ
欧米等において標準的療法に位置づけられており、国内外の医療環境の違い等
を踏まえても国内における有用性が期待できると考えられる
〔特記事項〕
本邦では、DMD 治療薬として deflazacort と同種同効薬の prednisolone が承認されている。また、viltolarsen や delandistrogene
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