エレビジスとは

エレビジスについて

エレビジスは、ジストロフィンと同じようなはたらきをするタンパク質をつくる遺伝子

（導入遺伝子）を、病原性のない治療用のアデノ随伴ウイルスであるAAVrh��という
エレビ ジスについて

入れ物に組み込んだ製品であり、エレビジスの投与によって導入遺伝子が体内の筋肉

細胞に運ばれます。
この導入遺伝子から巨大なジストロフィンを短縮したタンパク質

がつくられ、ジストロフィンと同じようにはたらき、患者さんの筋肉が壊れるのを防ぐ

と考えられます。

この治療によって、導入遺伝子が患者さんご自身の遺伝子を収納している染色体に

組み込まれる可能性は低いため、患者さんの遺伝子には影響しないと考えられます。

＜イメージ図＞

エレビジス

導入遺伝子をAAVrh��が筋肉細胞まで運ぶ

ジストロフィンと同じようなはたらきをするタンパク質
をつくる遺伝子（導入遺伝子）
導入遺伝子を筋肉細胞に運ぶ入れ物（AAVrh��）

ジストロフィンがないため筋肉が壊れやすい

導入遺伝子が筋肉細胞内に取り込まれる

導入遺伝子からタンパク質がつくられる

ジストロフィンを短縮した、
ジストロフィンと同じようなはたらきをするタンパク質

つくられたタンパク質が

筋肉が壊れるのを防ぐと考えられます
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