ウルトラオーファン薬開発のインセンティブ
 現在指定難病として指定されている348疾病のうち、患者数1,000人未満のいわゆる
ウルトラオーファンは59％（204疾病）、300人以下の疾病は44％（152疾病）であるこ
とが確認された。（難病情報センターHP記載情報より当協議会集計）
 創薬ベンチャーは、大手企業が手掛けない市場規模の非常に小さな難病・希少疾
病用薬を開発することが多い。弊協議会会員企業の直近2年間の収載品目6銘柄の
うち、5銘柄がピーク時患者数1,000人未満（うち3銘柄はピーク時患者数100人未満）
のウルトラオーファンであり、いずれもピーク時販売金額予測は10億円未満となって
いる。
 患者数1,000人未満のウルトラオーファン薬の開発については、治験症例数の確保
等開発難易度が高い一方、現状の希少疾病用薬に対する市場性加算の加算率
（10％～20％）では十分なインセンティブが得られていない。
 安定供給を確保するためにも、ウルトラオーファン薬の開発意欲が湧く薬価算定上
の評価（30％～50％）を希望する。
令和７年７月９日中医協 薬ー９ ５頁、６頁、８頁、15頁より改変

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