医師主導治験により開発された医薬品の
加算対象の見直し
 医師主導治験は医師自らが治験計画書を作成し治験を実施する。しかし、医療用
医薬品として製造販売承認を得るためには出口企業として製薬企業の参画が必要
となる。
 製薬企業が医師主導治験のデータを用いて製造販売承認申請を行う場合でも、製
剤開発や治験薬製造、統計解析のサポートやPMDA相談資料作成のサポートなど、
薬事申請に向けた企業の業務負担は大きい。
 市場規模が小さい等、企業が治験実施に消極的な領域においても、診療上の必要
性や研究的意義の高さに基づき実施されることが医師主導治験の大きなメリットで
あり、難病・希少疾病用薬の開発に医師主導治験が果たす役割は大きい。一方で、
その研究成果の社会実装には出口企業の協力が不可欠であり、医師主導治験を
用いた開発を手掛けることが多い創薬ベンチャーの開発意欲を損なわないために
も、イノベーションに対する適切なご評価をお願いしたい。
令和７年７月９日中医協 薬ー９ ４頁、６頁、９頁、10頁より改変

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