厚生労働省 保険局長 a
鹿沼 均 殿 毅
ー般社団法人 日本内分泌外科学休計にコ(

パロペグテリバラチト友下注製剤の在宅目己注射保険適用に関する要思書

副甲状腺機能低下症は副甲状腺ホルモン (PTH) が欠乏する希少な内分泌疾患であり、
カルシウム及びリン濃度の恒常性異常に加えて、芝臓でのカルシウムの再吸収及びリンの
排潤隊害、骨リモデリングの抑制による骨代謝異常、並びに生活の質 (OOL) の低下等を
引き起こします。副甲状腺機能低下症は、遺伝子異常や免疫異常等にもとづく原発性と、
順部手術後や肉芽腫性疾患等にもとづく二次性に分類され、いずれも長期の治療が必要と
されでています。二次性凡甲状腺機能低下症串者の多くは術後性副甲状腺機能低下症とされ
ていますり『。 現行の治療では、血中カルシウム濃度を維持するために活性型ビタミンD3
負剤やカルシウム製剤が使用きれますが、これらの治療は病因に基づく治療ではないう
え、高カルシウム血症や高カルシウム恨症、腎石灰化や尿路結石、腎機能障害などの有害
事象を引き起こす可能性があります。このような現行治療の問題を解決するために、副甲
状腺機能低下症の根本的な治療法が必要であり、具体的には、欠乏している血中の PTH
濃度を生理的範囲で長期的に維持できる PTH の補充療法が求められています。

パロペグテリパラチド皮下注製剤は PTH (1-34) の徐放性プロドラッグ として、副甲
状腺機能低下症患者に1日 1 回度下投写することにより、生理的範囲の PTH 濃度を 24 時
間安定して維持するようにデザインされた日本初の PTH の補充療法剤です。本剤から放
出さきれた PTH (1-34) は、カルシウム及びリン濃度の恒常性を維持し、活性型ビばタミン
D3 製剤及びカルシウム製剤の投与からの離受を可能にします。また、身体的、精神的側
面での QOL の改善が認められています2。さらに、事後解析の結果から腎機能の維持又
は改善が示唆されました?。 したがって、本剤は現行の治療薬では解決が困難な臨床的課
題 (QOL 低下、菅機能低下等) に対応する、副甲状腺機能低下症の根本的治療薬として
大いにた期待されています。 欧州では 2023 年 11 月に、米国では 2024 年 8 月に慢性副甲状
腺機能低下症での製造販売承認を取得しています。 本邦でも 2024 年 12 月に副甲状腺機能
低下症を効能効果として、承認申請が行われております。

本剤の投与対象は、長期の治療が必要な副甲状腺機能低下症であり、定期的に話療機関
を受診し、血中カルシウム濃度を正常範囲内に維持するように管理します。また、医師に