薬価算定組織における検討結果のまとめ
算定方式

原価計算方式

第一回算定組織
新

原
価
計
算
方
式
を
採
用
す
る
妥
当
性

成分名

薬

令和７年９月１６日
類似薬がない根拠

ベレマゲン ゲペルパベク

本剤は「栄養型表皮水疱症」を
効能・効果とする初めての遺伝
子治療薬であり、新薬算定類似
薬はないと判断した。

イ．効能・効果

栄養障害型表皮水疱症

ロ．薬理作用

ＣＯＬ７Ａ１遺伝子補充作用

ハ．組成及び
化学構造

ヒトＣＯＬ７タンパク質を発現する遺伝子
組換え単純ヘルペスウイルス１型を主構成
体、ＨＰＭＣゲルを副構成体とする。

ニ．投与形態
剤形
用法

外用
ゲル剤
週に１回滴下塗布

画 期 性 加 算
(７０～１２０％)

該当しない
該当する（Ａ＝５０％）

有用性加算（Ⅰ）
(３５～６０％)

補
正
加
算

有用性加算（Ⅱ）
(５～３０％)

〔イ．新規作用機序（異なる作用点、重篤な疾病を対象）: ①－a,①－c＝2p〕
〔ハ．治療方法の改善（不十分例、利便性）: ③－a,③－c＝2p〕

本剤は既収載品と異なる作用機序を有し、標準的な治療法が確立されていない
重篤な疾患を対象とすること、既存治療では効果が不十分な患者において効果が
認められ、既存の治療法と比較して使用に際する利便性が高いことから、有用性
加算（Ⅰ）（Ａ＝５０％）を適用することが適当と判断した。

該当しない
該当する（Ａ＝１５％）

市場性加算（Ⅰ）
(１０～２０％)

本剤は希少疾病用医薬品に指定されていることから、加算の要件を満たす。ま
た、患者数が限定的である中、国内第Ⅲ相試験を実施したことを踏まえ、Ａ＝１
５％が妥当と判断した。

市場性加算（Ⅱ）
(５％)

該当しない

特定用途加 算
(５～２０％)

該当しない

小

児 加 算
(５～２０％)

該当しない

先 駆 加 算
(１０～２０％)

該当しない

迅速導入加 算
（５～１０％）

該当しない

新薬創出・適応外薬
解 消 等 促 進 加 算

該当する（主な理由：希少疾病用医薬品として指定）

費用対効果評価への
該
当
性 該当しない
当初算定案に対する
新 薬 収 載 希 望 者 の
不 服 意 見 の 要 点
上 記 不 服 意 見 に
対
す
る
見
解

第二回算定組織

令和

2

年

月

日