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７．９．４
令和７年８月 26 日

「テモゾロミド用量強化療法（告示旧4）」の総括報告書に関する評価について
先進医療技術審査部会
座長

竹内

勤

杏林大学医学部付属病院から提出のあった総括報告書について、先進医療技術審査
部会で評価を行い、その結果を以下のとおりとりまとめたので報告いたします。

１．先進医療の概要及び申請医療機関からの報告の概要
先進医療の名称：
テモゾロミド用量強化療法
適応症等：
膠芽腫（初発時の初期治療後に再発又は増悪したものに限る。）
医療技術の概要：
再発膠芽腫に対しては、近年承認されたベバシズマブを始めとした薬物療法などでは治
療効果が不十分であり、新たな治療開発が必要である。
「用量強化テモゾロミド療法」は、初発膠芽腫に対する標準治療薬であるテモゾロミド
を、用量を強化して使用する医療技術である。欧米からの報告では、再発膠芽腫に対し
て6か月無増悪生存割合が10-44%、生存期間中央値が5.4-10.6か月とベバシズマブに匹敵
する治療効果が報告されている。さらに初回再発時、ベバシズマブ療法の前に用量強化
テモゾロミド療法を行うことで、初回再発後の生存期間の延長が期待できるとする報告
もある（生存期間中央値13-15か月）。
本試験では、再発膠芽腫の予後を改善するため、初回再発および増悪膠芽腫に対して、
用量強化テモゾロミド療法とその再発後のベバシズマブ療法の優越性を、標準治療であ
るベバシズマブ療法とのランダム化第III相比較試験にて検証する。
○主要評価項目：
有効性評価基準：全生存期間（overall survival：OS）
○副次評価項目：
安全性評価基準：有害事象発生割合、重篤な有害事象発生割合
有効性評価基準：無増悪生存期間（progression-free survival：PFS）、6 か月無増悪
生存割合（6m-PFS）、完全奏効割合（complete response rate：CR 割合）、奏効割合（response
rate：RR）ベバシズマブ開始後の PFS、ベバシズマブ開始後の 6m-PFS、ベバシズマブ開
始後の OS、MMSE 非悪化割合、KPS 非悪化割合
○目標症例数：
146 例(登録症例数：146 例)
○試験期間：
平成28年1月～令和6年12月

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