再生医療等製品の取扱いについて
類別

遺伝子治療用製品（ウイルスベクター製品）

一般的名称

ベレマゲン

収載希望者

Krystal Biotech Japan 株式会社

販売名

ゲペルパベク

バイジュベックゲル
本品は、主成分等を含む製剤バイアル 1 本及びヒプロメロース（HPMC）ゲ

形状、成分、
分量等

ルを含有するバイアル 1 本で構成される。主成分等を含む製剤と HPMC ゲ
ルを混合した後に採取可能な液量は 2mL である。
主成分等を含む製剤バイアル：ヒト COL7 タンパク質を発現する遺伝子組
換え単純ヘルペスウイルス 1 型 5×109 PFU を含有

承認区分
効能、効果
又は性能

新再生医療等製品（希少疾病用再生医療等製品）
栄養障害型表皮水疱症
通常、週 1 回、本品の液滴を約 1 cm×1 cm の格子状になるように皮膚創傷
部に滴下塗布する。創傷面積 1 cm2 あたりの投与量は 2×107 PFU（10 µL）
を目安とする。
本品の 1 週あたりの最大用量及び最大液量は、下表に従い年齢に基づき算

用法及び用量

出する。

又は使用方法
年齢
3 歳未満
3 歳以上

1 週あたりの最大用量
（プラーク形成単位：PFU）
2×109
4×109

1 週あたりの最大液量
（mL）注）
1
2

注）製剤と HPMC ゲルを混合した後の液量

医療保険上の取扱い（案）
本品目については、審査報告書において、「患者の創傷部位に塗布された本品が真
皮のヒト皮膚線維芽細胞及び表皮のヒトケラチノサイトに感染することにより、本品
のウイルスゲノムは細胞の核内にエピソームとして留まるとともに、ヒト皮膚線維芽
細胞及びヒトケラチノサイトにおいて機能的な COL7 タンパク質を発現する。」とさ
れ、発現する COL7 タンパク質が作用を発揮すること、及び本品は皮膚創傷部に滴
下塗布して投与する点も医薬品のような投与法であることを踏まえ、医薬品の例によ
り対応することとし、薬価算定組織において償還価格について検討し、中央社会保険
医療協議会総会において薬価基準への収載について審議することとしてはどうか。

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