医師の判断により在宅点滴が可能とされています。

e 英国では、訪問看護師による「Home Infusion Program」 が導入され、愚者の自宅
での治療が既に実施されています。

s 22か国の臨床試験 (n=151 名) での投与回数 9.185 件のうち、2,086 回 (22.7%)
が在宅で安全に実施されており、在宅投与による副反応発生率 (1.39%) は施設投
与 (1.8%) と同等もしくは低いことが確認されています。

。 重篤な骨反応は極めて稀であり、誤投与などのインシデントにおいても有害事家は
発生していません。

4. 日本における在宅投与指定薬剤の状況
。 日本では 2021 年よりアルグルコシダーゼ アルファおよび2023 年よりアバルグル

コシダーゼ アルファが「保険医が投与することができる注射薬」に指定され、在
宅治療の選択肢が整備されました。

本 2 剤も同様に在宅治療対象薬として追加されるととが、制度上の整合性および加
者の OOL 向上の観点から極めて妥当だと考えます。

5. 学会の対応と支援
本学会は、安全かつ有効な在宅治療の推進に向けて 「在宅酵素補充療法実施マニュアル」
の整備を行ってきましたが、更に以下の取り組みを行います :

。 主治医の判断に基づく適正使用指針の整備

s 投与体制・教育資材の提供

s 医療機関・訪問看護との連携促進

【要望】
以上の理由により、ポムビリティおよびオプフォルダを在宅治療可能な薬剤と して保険診

療の対象に追加指定いただくよう、強<く要望申し上げます。
本制度整備により、患者の OOL 向上と治療継続性の確保が期待されます。
何卒よろしくご配慮のほどお願い申し上げます。