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希少疾病用医薬品の指定取消し及び指定について(令和7年6月27日医薬薬審発0627第2号) (2 ページ)

公開元URL https://www.mhlw.go.jp/hourei/doc/tsuchi/T250630I0020.pdf
出典情報 希少疾病用医薬品の指定取消し及び指定について(6/27付 通知)《厚生労働省》
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予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果 :骨形成不全症





称 :Ultragenyx Japan 株式会社
優 先 審 査 ・ 優 先 相 談 :非該当
(3)指


号 :(R7薬)第699号





称 :タミバロテン
予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果 :常染色体顕性(優性)多発性嚢胞腎





称 :リジェネフロ株式会社
優 先 審 査 ・ 優 先 相 談 :非該当
(4)指


号 :(R7薬)第700号





称 :ラブリズマブ(遺伝子組換え)
予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果 :造血幹細胞移植後血栓性微小血管症





称 :アレクシオンファーマ合同会社
優 先 審 査 ・ 優 先 相 談 :非該当
(5)指


号 :(R7薬)第701号





称 :リツキシマブ(遺伝子組換え)
予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果:頻回再発型あるいはステロイド依存性のネフローゼ
症候群





称 :全薬工業株式会社
優 先 審 査 ・ 優 先 相 談 :非該当

考:今回の申請における対象疾患は、成人期発症の頻
回再発型あるいはステロイド依存性のネフローゼ
症候群に限定される。
(6)指


号:(R7薬)第702号





称:リネリキシバット
予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果 :原発性胆汁性胆管炎におけるそう痒症





称 :グラクソ・スミスクライン株式会社
優 先 審 査 ・ 優 先 相 談 :非該当
(7)指


号 :(R7薬)第703号





称 :Riliprubart
予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果 :慢性炎症性脱髄性多発根神経炎





称 :サノフィ株式会社
優 先 審 査 ・ 優 先 相 談 :非該当
(8)指










号 :(R7薬)第704号
称 :golcadomide hydrochloride