医 薬 薬 審 発 0627 第 ２ 号
令和７年６月２７日
各 都 道 府 県 衛 生 主 管 部 （ 局 ） 長
独立行政法人医薬品医療機器総合機構 理事長
国立研究開発法人医薬基盤・健康・栄養研究所 理事長

殿
殿
殿

厚生労働省医薬局医薬品審査管理課長
（
公
印
省
略
）

希少疾病用医薬品の指定取消し及び指定について

医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律（昭和 35 年法律
第 145 号）第 77 条の５の規定に基づき、試験研究等の中止届が提出された下記１．の医
薬品について、同法第 77 条の６第１項の規定に基づき、希少疾病用医薬品の指定を取り
消し、また、同法第 77 条の２第１項の規定に基づき、下記２．の医薬品について希少疾
病用医薬品として指定したので、通知する。

記

１．指定の取消し
(１)指
定
番
号 ：（３１薬）第４２９号
医
薬
品
の
名
称 ：sutimlimab
予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果 ：寒冷凝集素症患者における溶血抑制
氏
名
又
は
名
称 ：サノフィ株式会社
２．指定
(１)指
定
番
号 ：（３１薬）第４２９号
医
薬
品
の
名
称 ：sutimlimab
予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果 ：寒冷凝集素症患者における溶血抑制
氏
名
又
は
名
称 ：レコルダティ・レア・ディジーズ・ジャパン株式
会社
(２)指
医

定
薬
品

番
の
名

号：（Ｒ７薬）第６９８号
称 ：setrusumab