明確にすることで、この特長を価格算定に反映させることが可能となる。また、早期に
上市する場合においても投資回収が可能なビジネス環境を整備し、再生医療等製品の日
本における早期上市の推進を後押しすることができる。
（提案）
長期の有効性及び安全性を有する再生医療等製品の特長に鑑み、再生医療等製品が類似
薬効比較方式で薬価が算定される際には、有効性及び安全性を有する期間における薬剤
費合わせで薬価算定をする運用としていただきたい。その際の期間については、上記特
長を鑑み、臨床試験のフェーズにかかわらず、有効性及び安全性を評価するのに十分な
期間にわたって患者を観察している臨床試験データを用いて算出することを検討いた
だきたい。
3． 補正加算について
（背景）
再生医療等製品は、単回による治療で長期的有効性・安全性を有し、無治療期間を提供
するため、臨床的・社会的価値が高い。この特長を評価するためには有用性加算の新し
い要件が必要であり、投与回数の減少、投与間隔の延長、または投与期間の短縮など利
便性の向上とは明確に区別されるべきである。また、こうした特長が製品ごとの異なる
製造技術の効果であると説明できる場合は、同モダリティであっても新規作用機序とし
て柔軟な評価が必要である。さらに、上記のような有用性系加算の評価は価値に基づい
て行われるべきであり、再生医療等製品のみが単価や市場規模に着目され、実際に適用
される加算率を減ずることは合理的な根拠がなく、イノベーションの評価という方向性
にも逆行する。
（提案）
単回による治療で長期的有効性・安全性を有する製品を評価しうる、新たな有用性加算
要件を確立いただきたい。また、価格が 1,000 万円かつ売上 50 億円を超える再生医療等
製品の補正加算における傾斜配分のルールを廃止いただきたい。
4． 市場拡大再算定について
（背景）
再生医療等製品は、個々の患者に対応した製造・流通を行う個別化製造の製品（1 患者 1
製品の自家細胞）や培養継代上限、非常に短い使用・有効期限等の特徴により、従来医
薬品のような大量生産は困難である。製品の販売数量が増加した場合は、単に少量生産
を繰り返した結果であり、再生医療等製品は販売数量増加に伴うスケールメリットは得
られない（陳述資料 16 ページ及び以下参考資料 2 参照）
。また、原価計算方式の項で述
べたように、製造工程は複雑かつ高コスト構造である。こうした製品に対して一度でも
市場拡大再算定が適用された場合、容易に不採算に陥る可能性があり、患者アクセスの
継続が困難になる可能性がある。日本の価格制度や為替変動等の影響によって、研究開
発、国内での製造と専門的な供給体制（CMO/CDMO を含む）への継続的投資が困難とな
り、産業の発展を妨げる状況は回避すべきである。世界的な供給が限られる中、日本の
患者に対する既存及び新規の再生医療等製品の持続可能な供給を確保することは極めて
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