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希少疾病用医薬品の指定取消し及び指定について（令和7年5月30日医薬薬審発0530第1号） (1 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/hourei/doc/tsuchi/T250602I0050.pdf |
| 出典情報 | 希少疾病用医薬品の指定取消し及び指定について（5／30付 通知）《厚生労働省》 |
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医 薬 薬 審 発 0530 第 １ 号
令 和 ７ 年 ５ 月 30 日
各 都 道 府 県 衛 生 主 管 部 （ 局 ） 長
独立行政法人医薬品医療機器総合機構 理事長
国立研究開発法人医薬基盤・健康・栄養研究所 理事長
殿
殿
殿
厚生労働省医薬局医薬品審査管理課長
（
公
印
省
略
）
希少疾病用医薬品の指定取消し及び指定について
医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律（昭和 35 年法律
第 145 号）第 77 条の５の規定に基づき、試験研究等の中止届が提出された下記１．（１）
及び（２）の医薬品並びに同法第 77 条の２第１項各号のいずれかに該当しなくなった下
記１．（３）の医薬品について、それぞれ同法第 77 条の６第１項及び第２項の規定に基
づき、希少疾病用医薬品の指定を取り消し、また、同法第 77 条の２第１項の規定に基づ
き、下記２．の医薬品について希少疾病用医薬品として指定したので、通知する。
記
１．指定の取消し
(１)指
定
医
薬
品
番
の
名
号 ：（Ｒ２薬）第４５７号
称 ：フェニル酢酸ナトリウム・安息香酸ナトリウム中
心静脈投与用製剤
予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果 ：尿素サイクル異常症における急性の高アンモニア
血症及び脳症
氏
名
又
は
名
称 ：武田薬品工業株式会社
(２)指
定
番
号：（Ｒ５薬）第５６５号
医
薬
品
の
名
称 ：Leniolisib
予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果 ：活性化 PI3Kδ症候群
氏
名
又
は
名
称 ：Pharming Technologies B.V.
令 和 ７ 年 ５ 月 30 日
各 都 道 府 県 衛 生 主 管 部 （ 局 ） 長
独立行政法人医薬品医療機器総合機構 理事長
国立研究開発法人医薬基盤・健康・栄養研究所 理事長
殿
殿
殿
厚生労働省医薬局医薬品審査管理課長
（
公
印
省
略
）
希少疾病用医薬品の指定取消し及び指定について
医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律（昭和 35 年法律
第 145 号）第 77 条の５の規定に基づき、試験研究等の中止届が提出された下記１．（１）
及び（２）の医薬品並びに同法第 77 条の２第１項各号のいずれかに該当しなくなった下
記１．（３）の医薬品について、それぞれ同法第 77 条の６第１項及び第２項の規定に基
づき、希少疾病用医薬品の指定を取り消し、また、同法第 77 条の２第１項の規定に基づ
き、下記２．の医薬品について希少疾病用医薬品として指定したので、通知する。
記
１．指定の取消し
(１)指
定
医
薬
品
番
の
名
号 ：（Ｒ２薬）第４５７号
称 ：フェニル酢酸ナトリウム・安息香酸ナトリウム中
心静脈投与用製剤
予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果 ：尿素サイクル異常症における急性の高アンモニア
血症及び脳症
氏
名
又
は
名
称 ：武田薬品工業株式会社
(２)指
定
番
号：（Ｒ５薬）第５６５号
医
薬
品
の
名
称 ：Leniolisib
予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果 ：活性化 PI3Kδ症候群
氏
名
又
は
名
称 ：Pharming Technologies B.V.