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資料１－２：国立成育医療研究センター 中村参考人 提出資料 (12 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_52767.html |
| 出典情報 | 厚生科学審議会 臨床研究部会（第40回 2／26）《厚生労働省》 |
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希少疾患の多くは小児発症
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7000を超える希少疾患
（https://www.science.org/content/webinar/7000-challenges-basis-and-burden-rare-diseases）
米国民の2500万-3000万人（世界では推定3億５千万人）が希少疾患を患う
全ての小児悪性疾患は希少疾患
<10％ にFDAで承認された治療薬
(https://rarediseases.org/understanding-rare-disease/rare-disease-facts-and-statistics/）
80% は遺伝性疾患(WHO Department of Essential Drugs and Medicines Policy (2004) Priority Medicines for Europe
and the World Background Paper.)
~65% は重篤で完治する可能性は低い(French Government (2004) French National Plan for Rare Diseases 20052008.)
2/3 は2 歳未満で発症(French Government (2004) French National Plan for Rare Diseases 2005-2008.)
1/2は生命予後が悪い(French Government (2004) French National Plan for Rare Diseases 2005-2008.)
– 35 % が1 歳未満で死亡
– 10 % が1～5 歳で死亡
– 12 % が5～15 歳で死亡
希少疾病治療開発にはオールジャパン体制と
国際連携が必須
グラクソ・スミスクライン株式会社
阿知波 拓爾 様提供資料および 12
海外HP情報に基づき作成
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7000を超える希少疾患
（https://www.science.org/content/webinar/7000-challenges-basis-and-burden-rare-diseases）
米国民の2500万-3000万人（世界では推定3億５千万人）が希少疾患を患う
全ての小児悪性疾患は希少疾患
<10％ にFDAで承認された治療薬
(https://rarediseases.org/understanding-rare-disease/rare-disease-facts-and-statistics/）
80% は遺伝性疾患(WHO Department of Essential Drugs and Medicines Policy (2004) Priority Medicines for Europe
and the World Background Paper.)
~65% は重篤で完治する可能性は低い(French Government (2004) French National Plan for Rare Diseases 20052008.)
2/3 は2 歳未満で発症(French Government (2004) French National Plan for Rare Diseases 2005-2008.)
1/2は生命予後が悪い(French Government (2004) French National Plan for Rare Diseases 2005-2008.)
– 35 % が1 歳未満で死亡
– 10 % が1～5 歳で死亡
– 12 % が5～15 歳で死亡
希少疾病治療開発にはオールジャパン体制と
国際連携が必須
グラクソ・スミスクライン株式会社
阿知波 拓爾 様提供資料および 12
海外HP情報に基づき作成