薬価算定組織における検討結果のまとめ
算定方式
原
価
計
算
方
式
を
採
用
す
る
妥
当
性

原価計算方式

第一回算定組織
新

成分名

薬

類似薬がない根拠
本剤と同様の薬理作用、組成及
び化学構造等を有する既収載
品はないことから、新薬算定最
類似薬はないと判断した。

ダニコパン

イ．効能・効果

発作性夜間ヘモグロビン尿症

ロ．薬理作用

補体Ｄ因子阻害作用

令和６年３月１９日

ハ．組成及び
化学構造
ニ．投与形態
剤形
用法

内用
錠剤
１日３回

画 期 性 加 算
該当しない
(７０～１２０％)
該当する（Ａ＝４０％）
〔イ．新規作用機序（異なる標的分子）: ①－b＝1p〕
〔ハ．治療方法の改善（効果の増強、著しく有用）: ③－d, ③－f＝2p〕

有用性加算（Ⅰ）
既存の薬剤とは異なる作用点を有すること、臨床試験において既存治療で十分な
(３５～６０％) 効果が認められない患者を対象に、プラセボ群（既存治療のみ）に対する本剤群（既
存治療＋本剤）の優越性が検証され、輸血回避等の副次評価項目においても改善が
示されたと審査報告書で評価されていること等から、有用性加算（Ⅰ）
（Ａ＝４０％）
を適用することが適当と判断した。

有用性加算（Ⅱ）
該当しない
(５～３０％)
補

市場性加算（Ⅰ） 該当する（Ａ＝１０％）
正 (１０～２０％)
本剤は希少疾病用医薬品に指定されていることから、加算の要件を満たす。
加 市場性加算（Ⅱ）
該当しない
(５％)
算
特定用途加算
該当しない
(５～２０％)
小

児 加 算
該当しない
(５～２０％)

先 駆 加 算
該当しない
(１０～２０％)
該当する（Ａ＝１０％）
迅速導入加算
本剤は国際共同治験により開発され、優先審査の対象であり、かつ本邦における
（５～１０％） 承認申請は欧米において最も早い承認申請から６か月以内及び承認は欧米より早
いことから、加算の要件を満たす。国際共同治験における日本人症例数が比較的多
いことを踏まえ、加算率は１０％が妥当である。

新薬創出・適応外薬
解消等促進加算

該当する（主な理由：希少疾病用医薬品として指定）

費用対効果評価への
該
当
性

該当しない

当初算定案に対する
新薬収載希望者の
不 服 意 見 の 要 点
上 記 不 服 意 見 に
対 す る 見 解

第二回算定組織

令和

6

年

月

日