指定難病の追加の検討に当たっての留意事項
○ 一疾病のうち、指定難病の要件を満たす一群を類別化して呼称した疾病（例えば、
一疾病の中の重症型を類別化して呼称した疾病、一疾病の中の一部の合併症を類
別化して呼称した疾病、一疾病の中のある発症時期を類別化して呼称した疾病
等）は認めないものとする。

○ 診断基準及び重症度分類等について、研究班が整理した情報に基づき、関係学
会の承認を得ている疾病のみを検討の対象とする。また、疾病の周知の観点から、
原則と して、日本医学会分科会の承認を得た疾病を検討対象とし、関係する学会に
広く承認を得ることが望ましい。
○ 主に小児期に発症する疾病の診断基準及び重症度分類等について、移行期医療
を進める観点からも、成人の診療に関わる診療科の関連学会の承認を得ることが望
ましい。
○ 過去に本委員会で指定難病の要件を満たしていないと判断された疾病について、
研究班からの申出に基づき、本委員会で再度検討を行う際には、当該研究班に対し、
過去に満たしていないとされた要件に対する新たな知見の追加の報告を必須とする。
※下線部が新たに明文化する事項

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