試験、薬物動態試験等の公表文献としての報告状況」の項参照）
、米国及び仏国のガイドラ
インでは、SLSⅡ試験結果を踏まえて SSc-ILD に対して MMF を第一選択薬としている。ま
た、海外のメタ・アナリシス（
「５. 要望内容に係る国内外の公表文献・成書等について（２）
Peer-reviewed journal の総説、メタ・アナリシス等の報告状況」の項参照）においても、SScILD 患者における MMF による肺機能の改善効果が報告されている。
国内において MMF の SSc-ILD を対象とした臨床試験の報告はないものの、強皮症の効
能・効果を有するが悪性腫瘍の誘発等の安全性上の懸念から投与期間又は総投与量を限定
することが推奨されている CYC の代替として、MMF を使用することが国内のガイドライ
ンにおいても示されている。また「６. 本邦での開発状況（経緯）及び使用実態について
（２）要望内容に係る本邦での臨床試験成績及び臨床使用実態について」の項に示した症
例報告等において、日本人 SSc-ILD 患者に対する MMF 投与の実態及び MMF による肺機
能の改善等が認められている。
以上より、医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議（以下、
「検討会議」）は、
国内外の公表文献、ガイドライン等における記載状況、国内における使用実態の報告から、
日本人 SSc-ILD 患者に対する MMF の有効性は、医学薬学上公知と判断できると考える。
（２）要望内容に係る外国人におけるエビデンス及び日本人における安全性の総合評価につ
いて
海外 SLSⅡ試験で検討された被験薬投与との関連が予想された有害事象のうち、貧血、
白血球減少症、好中球減少症及び血小板減少症については CYC 群と比べて MMF 群で少な
く、血尿及び肺炎の発現頻度は MMF 群と CYC 群で同程度であった。また、死亡例及び有
害事象による投与中止例も CYC 群と比べて MMF 群で少なかったことから、MMF は CYC
に比べて忍容性に優れていると報告された。SLSⅡ試験、海外メタ・アナリシス等で報告さ
れている、SSc-ILD 患者に MMF を投与した際の主な有害事象は、感染症（上気道感染、肺
炎、尿路感染、皮膚感染）、下痢、悪心、嘔吐、貧血、白血球減少症等であり、現行の添付
文書にて注意喚起されている既知の事象であった。
検討会議は、以下のように考える。
日本人 SSc-ILD 患者に対する MMF 投与時の有害事象に関する文献報告は限られている
ものの、海外臨床試験等において SSc-ILD 患者特有の有害事象は認められておらず、また、
要望用法・用量は本邦の既承認用法・用量の範囲内である。以上の点等を踏まえると、日
本人 SSc-ILD 患者における MMF 投与時の安全性は、既承認効能・効果と同様の安全対策
を行うことで管理可能と考える。ただし、MMF は CYC の代替療法又は CYC 投与後の維
持療法として、CYC や AZA と同様の位置付けでの使用が想定される薬剤であること、及
び MMF は重大な副作用として感染症、重度の腎障害、心障害等の緊急時の対応が必要と
される副作用が注意喚起されている薬剤であることを踏まえると、CYC や AZA と同様に、
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