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希少疾病用医薬品の指定取消し及び指定について（令和4年2月25日薬生薬審発0225第10号） (2 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/hourei/doc/tsuchi/T220228I0020.pdf |
| 出典情報 | 希少疾病用医薬品の指定取消し及び指定について（2／25付 通知）《厚生労働省》 |
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(２)指
定
番
号：（Ｒ４薬）第５３１号
医
薬
品
の
名
称：Soticlestat
予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果 ：他の抗てんかん薬で十分な効果が認められない
Lennox-Gastaut 症候群のてんかん発作に対する併
用療法
氏
名
又
は
名
称：武田薬品工業株式会社
(３)指
定
番
号 ：（Ｒ４薬）第５３２号
医
薬
品
の
名
称：デュルバルマブ（遺伝子組換え）
予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果：切除不能な胆道癌
氏
名
又
は
名
称：アストラゼネカ株式会社
(４)指
定
番
号 ：（Ｒ４薬）第５３３号
医
薬
品
の
名
称：Marstacimab
予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果：インヒビターを保有する先天性血液凝固第 VIII 因
子又は第 IX 因子欠乏患者の出血傾向の抑制
氏
名
又
は
名
称：ファイザー株式会社
(５)指
定
番
号 ：（２４薬）第２６４号
医
薬
品
の
名
称：無水ベタイン
予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果：以下の欠損又は異常を伴う、ホモシスチン尿症の
補助療法
・シスタチオンβ合成酵素（CBS）
・5,10-メチレンテトラヒドロ葉酸還元酵素
・コバラミン補酵素代謝（cbl）
氏
名
又
は
名
称：レコルダティ・レア・ディジーズ・ジャパン株式
会社
定
番
号：（Ｒ４薬）第５３１号
医
薬
品
の
名
称：Soticlestat
予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果 ：他の抗てんかん薬で十分な効果が認められない
Lennox-Gastaut 症候群のてんかん発作に対する併
用療法
氏
名
又
は
名
称：武田薬品工業株式会社
(３)指
定
番
号 ：（Ｒ４薬）第５３２号
医
薬
品
の
名
称：デュルバルマブ（遺伝子組換え）
予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果：切除不能な胆道癌
氏
名
又
は
名
称：アストラゼネカ株式会社
(４)指
定
番
号 ：（Ｒ４薬）第５３３号
医
薬
品
の
名
称：Marstacimab
予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果：インヒビターを保有する先天性血液凝固第 VIII 因
子又は第 IX 因子欠乏患者の出血傾向の抑制
氏
名
又
は
名
称：ファイザー株式会社
(５)指
定
番
号 ：（２４薬）第２６４号
医
薬
品
の
名
称：無水ベタイン
予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果：以下の欠損又は異常を伴う、ホモシスチン尿症の
補助療法
・シスタチオンβ合成酵素（CBS）
・5,10-メチレンテトラヒドロ葉酸還元酵素
・コバラミン補酵素代謝（cbl）
氏
名
又
は
名
称：レコルダティ・レア・ディジーズ・ジャパン株式
会社