別紙様式第５の別添
遺

伝

子

治

療

等

臨

床

研 究

重

大

申

事

請

態

年

等

月

概

日

要 書

2022年

10月

13日

１．基本情報
研

研

究

の

名

究 実 施

称

ＡＡＤＣ欠損症に対する遺伝子治療の臨床研究

期 間

本臨床研究が承認されてから2025年3月31日まで

多施設共同臨床研究

該当

〇 非該当

２．研究責任者及び研究機関に関する情報
研 所属部局の所在地

栃木県下野市薬師寺3311-1

究 所属機関・部局・職
責

自治医科大学医学部・小児科学・教授

任 氏
者

山形

名

研 所
究
機

在

名
絡

氏
研

村松慎一

崇倫

（郵便番号

任
者
以
外
の
研
究

）

栃木県下野市薬師寺3311-1
（電話番号
所

属 機 関 ・ 部 局 ・ 職
自治医科大学・神経内科学部門・教授

究
責

329-0498

自治医科大学附属病院

先
名

329-0498 ）

栃木県下野市薬師寺3311-1

地
称

関 連

（郵便番号

0285-44-2111 ）

役

割

副責任者。適応患者の選択・評価およ
びウイルスベクターの管理、PET解析

小澤敬也

自治医科大学・免疫遺伝子細胞治療学・
客員教授

ウイルスベクターに関する全般管理

小坂

自治医科大学・小児科学・教授

副責任者。患者の管理・評価

川合謙介

自治医科大学・脳神経外科学・教授

脳内へのベクター注入の管理・助言

中嶋

剛

自治医科大学・脳神経外科学・講師

遺伝子導入のための定位脳手術実施

大貫良幸

自治医科大学・脳神経外科学・講師

遺伝子導入のための定位脳手術実施

多賀直行

自治医科大学とちぎ子ども医療センター
小児手術・集中治療部・准教授

麻酔・術後管理

村松一洋

自治医科大学・小児科学・准教授

患者の管理・評価

小島華林

自治医科大学・小児科学・講師

患者の管理・評価

宮内彰彦

自治医科大学・小児科学・講師

患者の管理・評価

門田行史

自治医科大学・小児科学・准教授

患者の管理・評価

桒島真理

自治医科大学・小児科学・助教

患者の管理・評価

仁

者