（別添）

国立保健医療科学院保健医療経済評価研究センター

Center for Outcomes Research and Economic
Evaluation for Health (C2H), National Institute of
Public Health (NIPH) | URL: http://c2h.niph.go.jp

ゾルゲンスマ点滴静注（オナセムノゲン アベパルボベク）における追加データの収集計画について
2021.12.14
国立保健医療科学院
保健医療経済評価研究センター
2021 年 10 月 22 日の専門組織において決定された、ゾルゲンスマ点滴静注の分析中断に伴う追加
データの収集計画について、公的分析は以下のように考える。
1.

目的


分析不能となったゾルゲンスマ点滴静注について、日本における他の脊髄性筋萎縮
症（SMA）治療薬の併用状況及びゾルゲンスマの長期的な有効性を加味した分析を
行うため。

2.

方法


対象とする調査
o



ゾルゲンスマ点滴静注の特定使用成績調査

分析再開に必要なデータ
1.

ヌシネルセン、リスジプラム、その他の SMA 治療薬の併用状況（併
用割合、併用回数等）

2.

長期の有効性データ（運動マイルストーンの消失および生存率の経
時推移）

3.


患者の背景情報

データ収集期間
o

本品販売開始（2020 年 5 月）から 2026 年 5 月

o

設定理由：本調査は、日本におけるヌシネルセン、リスジプラム、その他の
SMA 治療薬の併用状況、長期の有効性データ（運動マイルストーンの消
失および生存率の経時推移）を用いることで、ゾルゲンスマの費用対効果
評価に関する不確実性を減少させることを目的とする。国外ではゾルゲン
スマの有効性を示す START 試験（CL-101）の長期追跡試験（LT-001）が
実 施 さ れ て おり 、 ゾ ル ゲ ンス マ 投 与 後 約 5 年 程 度 （Median:5.2 年 、
Range:4.6 年-6.2 年）における、SMA 治療薬の併用状況及び有効性が報
告されている 1)。そこで、LT-001 試験と同程度の追跡期間（5 年程度）で日
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