よむ、つかう、まなぶ。
【資料２】先駆的医薬品指定制度（医薬品の先駆け審査指定制度）について（医薬・生活衛生局からの説明資料） (3 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_27999.html |
| 出典情報 | 医薬品等行政評価・監視委員会（第9回 9／14）《厚生労働省》 |
ページ画像
ダウンロードした画像を利用する際は「出典情報」を明記してください。
低解像度画像をダウンロード
プレーンテキスト
資料テキストはコンピュータによる自動処理で生成されており、完全に資料と一致しない場合があります。
テキストをコピーしてご利用いただく際は資料と付け合わせてご確認ください。
先駆け審査指定制度の対象品目一覧（医薬品）①
指定
時期
名称
申請者
H27.10
シロリムス
ノーベルファーマ
H27.10
NS-065/NCNP-01（ビルトラルセン）
日本新薬
H27.10
S-033188（バロキサビル マルボキシル）
塩野義製薬
H27.10
BCX7353（ベロトラルスタット塩酸塩）
オーファンパシフィック
H27.10
ASP2215（ギルテリチニブ）
アステラス製薬
H27.10
ペムブロリズマブ（遺伝子組換え）
（指定取消し：H29.9）
MSD
治癒切除不能な進行・再発の胃癌
H29.4
オリプターゼアルファ（遺伝子組換え）
サノフィ
酸性スフィンゴミエリナーゼ欠乏症
H29.4
アデュカヌマブ
（指定取消し：R1.9）
バイオジェン・ジャパン
H29.4
DS-5141b
H29.4
H29.4
指定時の予定効能・効果
結節性硬化症に伴う血管線維腫（皮膚病変）
デュシェンヌ型筋ジストロフィー
A型又はB型インフルエンザウイルス感染症
遺伝性血管浮腫(HAE)の患者を対象とした血管性浮腫の発作
の管理
初回再発又は治療抵抗性のFLT3遺伝子変異陽性急性骨髄
性白血病
令和４年８月末
承認日
（販売名）
H30.3.23
（ラパリムスゲル）
R2.3.23
（ビルテプソ点滴静注）
H30.2.23
（ゾフルーザ錠）
R3.1.22
（オラデオカプセル）
H30.9.21
（ゾスパタ錠）
―
R4.3.28
（ゼンフォザイム点滴静注）
アルツハイマー病の進行抑制
―
第一三共
デュシェンヌ型筋ジストロフィー（ジストロフィン遺伝子のエクソン
45スキッピングにより効果が期待できる患者）
―
SPM-011（ボロファラン（10B））
ステラファーマ
・再発悪性神経膠腫
・切除不能な局所再発頭頸部癌並びに局所進行頭頸部癌（非
扁平上皮癌）
R2.3.25
（ステボロニン点滴静注）
ニボルマブ（遺伝子組換え）
小野薬品工業
胆道癌
―
指定
時期
名称
申請者
H27.10
シロリムス
ノーベルファーマ
H27.10
NS-065/NCNP-01（ビルトラルセン）
日本新薬
H27.10
S-033188（バロキサビル マルボキシル）
塩野義製薬
H27.10
BCX7353（ベロトラルスタット塩酸塩）
オーファンパシフィック
H27.10
ASP2215（ギルテリチニブ）
アステラス製薬
H27.10
ペムブロリズマブ（遺伝子組換え）
（指定取消し：H29.9）
MSD
治癒切除不能な進行・再発の胃癌
H29.4
オリプターゼアルファ（遺伝子組換え）
サノフィ
酸性スフィンゴミエリナーゼ欠乏症
H29.4
アデュカヌマブ
（指定取消し：R1.9）
バイオジェン・ジャパン
H29.4
DS-5141b
H29.4
H29.4
指定時の予定効能・効果
結節性硬化症に伴う血管線維腫（皮膚病変）
デュシェンヌ型筋ジストロフィー
A型又はB型インフルエンザウイルス感染症
遺伝性血管浮腫(HAE)の患者を対象とした血管性浮腫の発作
の管理
初回再発又は治療抵抗性のFLT3遺伝子変異陽性急性骨髄
性白血病
令和４年８月末
承認日
（販売名）
H30.3.23
（ラパリムスゲル）
R2.3.23
（ビルテプソ点滴静注）
H30.2.23
（ゾフルーザ錠）
R3.1.22
（オラデオカプセル）
H30.9.21
（ゾスパタ錠）
―
R4.3.28
（ゼンフォザイム点滴静注）
アルツハイマー病の進行抑制
―
第一三共
デュシェンヌ型筋ジストロフィー（ジストロフィン遺伝子のエクソン
45スキッピングにより効果が期待できる患者）
―
SPM-011（ボロファラン（10B））
ステラファーマ
・再発悪性神経膠腫
・切除不能な局所再発頭頸部癌並びに局所進行頭頸部癌（非
扁平上皮癌）
R2.3.25
（ステボロニン点滴静注）
ニボルマブ（遺伝子組換え）
小野薬品工業
胆道癌
―