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資料4-3 医療上の必要性に関する専門作業班（WG）の評価 抗菌・抗炎症WG［235KB］ (2 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/shingi2/0000198856_00047.html |
| 出典情報 | 医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議（第69回 9／4）《厚生労働省》 |
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要望番号
Ⅳ-107
要望された医薬品
要 望 内 容
要 望 者 名
日本リウマチ学会、日本呼吸器学会
一
般
名
トシリズマブ（遺伝子組換え）
会
社
名
中外製薬株式会社
効能・効果
全身性強皮症に伴う間質性肺疾患の進行抑制
用法・用量
アクテムラ皮下注、1 回 162 mg を週一回皮下注射
「医療上の必要性に （1）適応疾病の重篤性についての該当性
係る基準」への該当 〔特記事項〕
ア
生命に重大な影響がある疾患（致死的な疾患）
性に関する WG の評
全身性強皮症（以下、
「SSc」）は、微小血管異常、自己抗体産生及び線維化異常を特徴とする結合組織疾患であり、主な症状として
価
皮膚硬化、手指潰瘍等の皮膚症状、レイノー症状、間質性肺疾患（以下、
「ILD」
）
、消化管病変、腎病変等を呈する。SSc に伴う ILD
（以下、
「SSc-ILD」
）は、組織が過剰に線維化し、肺構造が不可逆的に破壊されることにより病態が形成され、酸素療法や肺移植を
必要とする末期肺病変へ進行した患者は、呼吸不全により死に至る。SSc-ILD は、SSc の死因として最多であり、その割合は約 30%
に及ぶ1)。以上より、
「ア：生命に重大な影響がある疾患」に該当すると判断した。
（2）医療上の有用性についての該当性
ウ
欧米等において標準的療法に位置づけられており、国内外の医療環境の違い等を踏まえ
ても国内における有用性が期待できると考えられる
〔特記事項〕
トシリズマブ（遺伝子組換え）の皮下注製剤（以下、
「本剤」）は、米国において要望効能・効果に対して承認されている。本剤 162 mg/
週を活動性を有する発症早期のびまん皮膚硬化型 SSc（以下、
「dcSSc」）患者に投与した海外第Ⅱ/Ⅲ相試験2)及び国際共同第Ⅲ相試験
3)
において、登録時に ILD を合併していた患者の呼吸機能の改善が認められたことを踏まえ、米国4)、欧州5)及び英国6)のガイドライ
ンにおいて、SSc-ILD に対する治療選択肢として本剤を考慮することが提案されており、C 反応性タンパク質高値、進行性の皮膚肥
厚等の炎症が認められる発症早期の dcSSc 患者等には、SSc-ILD の初期治療として使用することが推奨されている。また、本邦のガ
1)
膠原病に伴う間質性肺疾患 診断・治療指針 2025. 日本呼吸器学会 ・日本リウマチ学会合同
Lancet. 2016; 387: 2630-40
3)
Lancet Respir Med. 2020; 8: 963-74、Am J Respir Crit Care Med. 2022; 205: 674-84
4)
Arthritis Rheumatol. 2024; 76: 1182-200
5)
Ann Rheum Dis. 2025; 84: 29-40、Eur Respir J. 2026; 67: 2402533
6)
Rheumatology. 2024; 63: 2948-55
膠原病に伴う間質性肺疾患診療・治療指針 2025 作成委員会編; 2025: p.118
2)
2
Ⅳ-107
要望された医薬品
要 望 内 容
要 望 者 名
日本リウマチ学会、日本呼吸器学会
一
般
名
トシリズマブ（遺伝子組換え）
会
社
名
中外製薬株式会社
効能・効果
全身性強皮症に伴う間質性肺疾患の進行抑制
用法・用量
アクテムラ皮下注、1 回 162 mg を週一回皮下注射
「医療上の必要性に （1）適応疾病の重篤性についての該当性
係る基準」への該当 〔特記事項〕
ア
生命に重大な影響がある疾患（致死的な疾患）
性に関する WG の評
全身性強皮症（以下、
「SSc」）は、微小血管異常、自己抗体産生及び線維化異常を特徴とする結合組織疾患であり、主な症状として
価
皮膚硬化、手指潰瘍等の皮膚症状、レイノー症状、間質性肺疾患（以下、
「ILD」
）
、消化管病変、腎病変等を呈する。SSc に伴う ILD
（以下、
「SSc-ILD」
）は、組織が過剰に線維化し、肺構造が不可逆的に破壊されることにより病態が形成され、酸素療法や肺移植を
必要とする末期肺病変へ進行した患者は、呼吸不全により死に至る。SSc-ILD は、SSc の死因として最多であり、その割合は約 30%
に及ぶ1)。以上より、
「ア：生命に重大な影響がある疾患」に該当すると判断した。
（2）医療上の有用性についての該当性
ウ
欧米等において標準的療法に位置づけられており、国内外の医療環境の違い等を踏まえ
ても国内における有用性が期待できると考えられる
〔特記事項〕
トシリズマブ（遺伝子組換え）の皮下注製剤（以下、
「本剤」）は、米国において要望効能・効果に対して承認されている。本剤 162 mg/
週を活動性を有する発症早期のびまん皮膚硬化型 SSc（以下、
「dcSSc」）患者に投与した海外第Ⅱ/Ⅲ相試験2)及び国際共同第Ⅲ相試験
3)
において、登録時に ILD を合併していた患者の呼吸機能の改善が認められたことを踏まえ、米国4)、欧州5)及び英国6)のガイドライ
ンにおいて、SSc-ILD に対する治療選択肢として本剤を考慮することが提案されており、C 反応性タンパク質高値、進行性の皮膚肥
厚等の炎症が認められる発症早期の dcSSc 患者等には、SSc-ILD の初期治療として使用することが推奨されている。また、本邦のガ
1)
膠原病に伴う間質性肺疾患 診断・治療指針 2025. 日本呼吸器学会 ・日本リウマチ学会合同
Lancet. 2016; 387: 2630-40
3)
Lancet Respir Med. 2020; 8: 963-74、Am J Respir Crit Care Med. 2022; 205: 674-84
4)
Arthritis Rheumatol. 2024; 76: 1182-200
5)
Ann Rheum Dis. 2025; 84: 29-40、Eur Respir J. 2026; 67: 2402533
6)
Rheumatology. 2024; 63: 2948-55
膠原病に伴う間質性肺疾患診療・治療指針 2025 作成委員会編; 2025: p.118
2)
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