製品概要
販売名

アクーゴ脳内移植用注

使用目的

本品は、主構成体として健康成人から骨髄液を採取し、培養により分離・増殖させた間
葉系幹細胞にヒト Notch-1 の細胞内ドメインをコードしたプラスミドベクターを導入し
たヒト（同種）由来の脳内移植用細胞懸濁液（バンデフィテムセル）、副構成体として
移植する細胞懸濁液の調製に用いる専用調製液及び専用投与機器セット（①マイクロシ
リンジ、②投与カニューラ、③インサーター、④スタイレット及び⑤ガイド＆ストッ
プ）により構成される、コンビネーション製品である。本品から分泌されるサイトカイ
ンによる内因性神経幹細胞の増殖・分化、血管新生、免疫調節の促進等を介した神経細
胞の修復作用が期待される。

主な使用方法

【用法及び用量又は使用方法】
通常、成人にはヒト（同種）骨髄由来間葉系幹細胞として、生細胞 5×106 個（300µL）
の細胞調製液を、専用投与機器セットを用いた定位脳手術により、損傷した組織の周辺
部に移植する。頭蓋骨の小孔 1 箇所を通り損傷周辺部に至る 3 つの移植経路から、1 移植
経路あたり細胞懸濁液 100µL を最深部から 5～6mm 間隔で 5 箇所に、1 箇所あたり 20µL 移
植する。注入速度は約 10µL/min とする。移植に際しては、以下を行うこと。
・手術開始前に脳神経外科用侵襲式頭部固定具に専用投与機器セットのガイド&ストッ
プ、スタイレットを備えたインサーターを取り付ける。
・脳内移植用細胞剤を融解し、専用調製液を用いて洗浄した後、移植濃度 1.67×106 個
/100μL になるように専用調製液で調製し、細胞懸濁液とする。専用投与機器セットの投
与カニューラを固定したマイクロシリンジを専用調製液により清浄化した後、細胞懸濁
液を充填する。
・有効性の主要評価項目とされた本品移植後又は偽手術実施後 24 週目における FMMS スコ
アのベースラインからの変化量の結果は以下表のとおりであった。主たる比較は各用
量群を併合した SB623 群（バンデフィテムセル群）と偽手術群との比較とされ、主要評
価項目について、統計学的に有意な差が認められた。

主な有用性

※FMMS スコア（Fugl-Meyer Motor Scale スコア）
：運動機能に関し、上肢では反射活動、屈筋の共同運動、伸筋の共同運動、複合的な共
同運動、共同運動を伴わない運動、正常反射活動、手首、手、協調性及び速度の計 33 項
目について、０（機能しない）～２（完全に機能する）の３段階（反射のみ０か２の２
段階評価）で評価し、66 点満点となる指標。下肢では反射活動、屈筋の共同運動、伸筋
の共同運動、複合的な共同運動、共同運動を伴わない運動、正常反射活動、協調性及び
速度の計 17 項目について、上肢と同様に３段階で評価し、34 点満点となる指標。

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