中医協 総- 6参考1

8 .3.11 令和7年12月17晶
厚生労働大臣
提旨 四移=
一般社団法人日本先天代謝異常学会宮寺

理事長 中村 公優デ1トに3

ライソゾーム病に対圭名酵業製剤 「オリプダーゼ アルファ」を
「保険民が投与することができるる注射革の対象甘剤」 へ追加することの壁望

ライソゾーム病は、細胞内小器官の-つであるライソゾームに局在する加水分解酵素 (以下ライソゾーム酵素)
の先天的な欠損を原因とする遺伝子疾患である。 酵素活性の欠損により、未分解の中間代謝産物が体内に革積し、
様々な症状が年齢とともに重篤化する進行性の疾患である。

ライソゾーム病に対する酵素補充療法は、欠損しているライソゾーム酵素を定期的に対外から投与することで
症状の進行を抑制する治療法である。 酵素補充療法は、毎週もしくは隔週に ] 回、] から 4時間の点滴静注によ
る投与を一生涯続ける必要がある。この定期的な投与のための通院を一生涯続けることの負担は少なくなく、特
に病態が進行し、歩行障害、寝たきりや呼表管理などの高度の障害を有する患者においては本人、保護者、介護
者の負担はさらに大きくなる。

また、市中感染が流行する時期は、通院のための移動や医療機関における感染リスクを懸念する愚者も多い。
以上のような状況を鑑みて、令和 3 年 1 月に本学会からライソゾーム病 8 疾患に対する 11 酵素製剤を「保険
医が投与することができる注射薬の対象薬剤」 へ追加することの要望を行い、在宅医療での投与が可能となった。
その後、新たな酵素補充療法が登場し、在宅医療での投与の要望に応じて対象薬剤の追加要望を行ってきた。

この状況下で、令和 4 年 6 月に薬事承認されたライソゾーム病に対する酵素製剤であるオリプダーゼ アルフ
ァの在宅医療の要望が挙がっていることから、本楽剤の「保険医の投与することができる注射剤」 への追加を要
望したい。

疾患名 薬剤名
酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症 オリプダーゼ アルファ (令和4年6月 製造販売承認)

なお、ライソゾーム病患者への酵素補充療法における注意点として、酵素製剤の投与に伴う投与関連反応 (発
熱、発疹、アナフィラキシー) の出現がある。したがって、在宅での酵素補充療法にあたっては、一定期間の酵
素補充療法を医療機関で実施し、投与関連反応が適切に制御され、安全な投与が可能であることを厳密に確認で
きた患者を対象とすることが重要と考える。

刀に承認された酵素製剤による酵素補充導法においては、投与関連反応を星さない、あるいは適切な前投薬な
とで制御可能な愚者を対象としており、 在宅治療の導入後は投与時関連反応などによる大きな安全性の間題は生
じていない。 今回、追加を要望する製剤もや、すでに承認された酵素製剤と比較して、薬剤の保存や調整に関する
違いはなく、また安全性に関する特段の有害事象や懸念点は報告されておらず、これまでと同様に安全に注意を
払うことによって、在宅治療への導入は可能と考える。

上記に鑑み、新たな酵素製剤を 「保険医の投与することができる注射剤」 に加えることを強く有望する次第で
ある。

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