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資料2-7 医療上の必要性に関する専門作業班（WG）の評価 小児WG (3 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/shingi2/0000198856_00045.html |
| 出典情報 | 医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議（第67回 2／6）《厚生労働省》 |
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（2） 医療上の有用性についての該当性
ア
既存の療法が国内にない
〔特記事項〕
本邦において、α-マンノシドーシスに係る効能・効果で承認された医薬品等はない。非神経学的症状への治療法として、海外で
実施された rhLAMAN-07 および rhLAMAN-09 の臨床試験において、長期的な効果が検証されており、本剤の投与群においては、
心肺機能を評価する 6 分間歩行試験や 3 分間昇段テストで改善が確認されている 3)。安全性について、造血幹細胞移植より優位
性があると判断した。
３） Guffon N, Borgwardt L, Tylki-Szymańska A et al., Extended long-term efficacy and safety of velmanase alfa treatment up to 12 years in patients with alpha-mannosidosis. J Inherit
Metab Dis. 2025 Jan;48(1):e12799. doi: 10.1002/jimd.12799. Epub 2024 Oct 9. PMID: 39381850.
備
考
3
ア
既存の療法が国内にない
〔特記事項〕
本邦において、α-マンノシドーシスに係る効能・効果で承認された医薬品等はない。非神経学的症状への治療法として、海外で
実施された rhLAMAN-07 および rhLAMAN-09 の臨床試験において、長期的な効果が検証されており、本剤の投与群においては、
心肺機能を評価する 6 分間歩行試験や 3 分間昇段テストで改善が確認されている 3)。安全性について、造血幹細胞移植より優位
性があると判断した。
３） Guffon N, Borgwardt L, Tylki-Szymańska A et al., Extended long-term efficacy and safety of velmanase alfa treatment up to 12 years in patients with alpha-mannosidosis. J Inherit
Metab Dis. 2025 Jan;48(1):e12799. doi: 10.1002/jimd.12799. Epub 2024 Oct 9. PMID: 39381850.
備
考
3