再生医療等製品の取扱いについて
類別

遺伝子治療用製品（ウイルスベクター製品）

一般的名称

デランジストロゲン モキセパルボベク

収載希望者

中外製薬（株）

販売名

エレビジス点滴静注
1 バイアル（10.0mL）中に、アデノ随伴ウイルス rh74 のカプシドタンパク

形状、成分、
分量等

質を有し、デランジストロゲン モキセパルボベク

マイクロジストロフィ

ンタンパク質を発現する遺伝子を搭載した非増殖性遺伝子組換えアデノ随
伴ウイルス 1.33×1014 ベクターゲノムを含有

承認区分

新再生医療等製品（希少疾病用再生医療等製品）
デュシェンヌ型筋ジストロフィー ただし、以下のいずれも満たす場合に限

効能、効果
又は性能

る
・抗 AAVrh74 抗体が陰性の患者
・歩行可能な患者
・3 歳以上 8 歳未満の患者
通常、体重 10 kg 以上 70 kg 未満の患者には 1.33×1014 ベクターゲノム（vg）

用法及び用量
又は使用方法

/kg を、体重 70 kg 以上の患者には 9.31×1015 vg を、60 分から 120 分かけ
て静脈内に単回投与する。本品の再投与はしないこと。本品の投与量は下記
表に基づき算出する。
（表略）

医療保険上の取扱い（案）
本品目の医療保険上の取り扱いとしては以下のような対応が想定されるが、これに
ついてどのように考えるか。
○ 本品目は、米国で既に本承認されていること、また、長期の経過を確認するこ
とにより、有効性の確認が可能な状況になることが合理的に予想され、先行する
米国と同様の判断になり得ると期待されることから、本品目の保険適用の手続き
を進める。
○

審査報告書において、「本品に搭載された遺伝子発現構成体が細胞の核内にエ
ピソームとして留まるとともに、心筋、呼吸筋及び骨格筋内で機能的なマイクロ
ジストロフィンタンパク質を発現する。」とされ、発現するマイクロジストロフィ
ンタンパク質が筋細胞膜に局在し筋機能を改善すること、及び本品は静脈内に注
射して投与する点も医薬品のような投与法であることを踏まえ、医薬品の例によ
り対応することとし、薬価算定組織において償還価格について検討し、中央社会
保険医療協議会総会において薬価基準への収載について審議する。

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