中 医 協

保険医が投与することができる注射薬 ７
（処方箋を交付することができる注射薬）
の対象薬剤の追加について（案）
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総 － ５
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在宅自己注射指導管理料等の対象薬剤に係る運用基準（令和５年８月23日中医協総会
において承認）及び学会からの要望書等を踏まえ、以下の薬剤について、保険医が投与
することができる注射薬の対象薬剤に追加してはどうか。
１．シパグルコシダーゼ

アルファ（遺伝子組換え）

【販売名】
ポムビリティ点滴静注用105mg
【効能・効果】
遅発型ポンペ病に対するミグルスタットとの併用療法
【用法・用量】
ミグルスタットとの併用において、通常、体重40kg以上の成人にはシパグルコ
シダーゼ アルファ（遺伝子組換え）として、１回体重１kgあたり20mgを隔週点
滴静脈内投与する。
【薬理作用】
本剤は遺伝子組換えヒト酸性α－グルコシダーゼであり、カチオン非依存性マ
ンノース－６－リン酸受容体を介した細胞内取込みの増大を目的として、ビスマ
ンノース－６－リン酸を有する糖鎖を含む。本剤は、ライソゾーム中グリコーゲ
ンのα－１,４－及びα－１,６－グリコシド結合を加水分解することにより、グ
リコーゲンを分解し、ポンペ病患者の組織中に蓄積したグリコーゲンを低下させ
る。
ポンペ病動物モデルである酸性α－グルコシダーゼノックアウトマウスに本剤
を投与することにより、心臓、骨格筋等でのグリコーゲン低下、筋機能の回復等
が認められた。また、ミグルスタットの併用により、いずれの作用も本剤単独投
与時に比較して大きい傾向が認められた。
【主な副作用】
頭痛、浮動性めまい、味覚不全、片頭痛、平衡障害、認知障害、錯感覚、傾
眠、振戦、頻脈、悪夢、潮紅、高血圧、呼吸困難、腹部膨満、下痢、腹痛、鼓
腸、食道痙攣、そう痒症、発疹、蕁麻疹、紅斑性皮疹、筋痙縮、筋力低下、筋骨
格硬直、筋肉痛、発熱、悪寒、胸部不快感、顔面痛、疲労、注入部位腫脹、倦怠
感、疼痛、血中尿素増加、体温変動、リンパ球数減少、眼瞼痙攣、皮膚擦過傷
等
【承認状況】
令和７年６月

薬事承認

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