費用対効果評価への該当性の取扱い
 指定難病に対する医薬品の費用対効果評価の該当性について、
 財政影響が大きい品目を対象とするという観点では、年間販売額に基準が存在し、エブリスディは
基準（350億円）より大幅に小さい。
 制度設計時に、指定難病については、対象患者数が少ないことから一定の配慮が必要とされてい
る。
 患者あたりの年間薬剤費で比較すると、エブリスディはこれまでの指定難病の医薬品と比べて高額と
はいえない。

 「著しく保険償還価格が高い品目」については、これまで費用対効果評価専門部会等において、単
価（薬価）の高い品目を指すものとして取り扱っている。
※ なお、エブリスディと同じく脊髄性筋萎縮症を適応とするゾルゲンスマの費用対効果評価では、薬事承認時等のデータは、日本での臨
床実態を反映した長期有効性に関するデータが不足していることから、追加のデータを収集するため、分析が一時中断されている。

 これまでの指定難病の医薬品との比較等を踏まえ、エブリスディについてはHTAの対象とはしないこととしてはどう
か。

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