[医薬品] ベラグルセラーゼ・アルファを希少疾病用医薬品に指定

希少疾病用医薬品の指定について(5/13付 通知)《厚労省》

 厚生労働省が5月13日に発出した、希少疾病用医薬品の指定に関する通知。  通知では、薬事法に基づき、希少疾病用医薬品として「Velaglucerase alfa(ベラグルセラーゼ・アルファ)」を新たに指定。この医薬品の予定される効能、効果または対象疾病は、ゴーシェ病の諸症状(貧血、血小板減少症、肝脾腫および骨症状)の改善である(参照)。  希少疾病用医薬品に指定されると、薬価制度上(1)市場性加...

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